LCA患者におけるAAV2-RPE65遺伝子治療(LX101)を評価する拡大臨床研究

包含基準:

• 1) 主要研究「先天性黒内障 (LCA) 患者における AAV2-RPE65 遺伝子治療製剤 (LX101) を評価する探索的臨床研究」の参加者 2) 延長研究に参加する意思があり、書面によるインフォームドコンセントに署名した被験者および/またはその保護者長期追跡プロトコルに準拠しています

除外基準:

• 次のいずれかの目の病気がある:

  1. 「先天性黒内障（LCA）患者におけるAAV2-RPE65遺伝子治療薬（LX101）を評価する探索的臨床研究」におけるSAE患者
  2. 研究者が計画した手術や研究のエンドポイントの解釈を妨げる可能性があると判断した既存の眼の状態（緑内障、角膜、または重度の水晶体混濁など）。
  3. 訪問前の6か月以内に眼球内手術を受けた被験者をスクリーニングする。
  4. 研究の要件を満たす能力がない、または満たす気がない。

以下の全身状態のいずれかがある。

6) 研究で使用する予定の薬剤に対する既知のアレルギー。 7) 登録前1か月以内に外科手術の既往がある、または治癒していない創傷、潰瘍、骨折などがある。経口、筋肉内または静脈内投与を必要とする感染症を患っている。 8) 複雑な全身疾患または臨床的に重大な異常のベースライン検査値。 9) 複雑な全身性疾患には、疾患自体または疾患の治療によって目の機能が変化する可能性がある疾患が含まれます。 例えば、悪性腫瘍の治療は中枢神経系の機能に影響を与える可能性があります（例えば、眼窩放射線療法、中枢/視神経の関与を伴う白血病）。 10）日和見感染（CMV網膜炎など）の可能性による免疫損傷疾患の既往歴のある被験者。糖尿病または鎌状赤血球症を患っている被験者は、黄斑浮腫や増殖性変化などの進行した網膜症の症状がある場合には除外されます。 若年性関節リウマチの患者は、術後の創傷治癒が不良であるため、感染のリスクが高くなります。 11）研究期間中に勃起不全の治療に使用されるバイアグラ（シルデナフィル）または関連化合物を中止できない参加者。 １２）試験中にヒドロキシクロロキン、クロロキン、メラライド、または関連する網膜毒性化合物を中止できない被験者。 １３）潜在的被験者が研究中に追跡検査を受けることが許可されず、研究者が潜在的被験者を研究に不適格にする条件があると考えるその他の条件。

以下の条件のいずれかを持つ妊娠可能な被験者:

14) 有効な避妊手段を講じていない者。 15) 妊娠中および授乳中の女性。