Eine erweiterte klinische Studie zur Bewertung der AAV2-RPE65-Gentherapie (LX101) bei Patienten mit LCA

Einschlusskriterien:

• 1) Teilnehmer der Hauptstudie „Explorative klinische Studie zur Bewertung der Gentherapieformulierung AAV2-RPE65 (LX101) bei Patienten mit angeborener Amaurose (LCA)“ 2) Bereitschaft zur Teilnahme an der erweiterten Studie, Proband und/oder ihr Vormund unterzeichnen eine schriftliche Einverständniserklärung und Einhaltung eines langfristigen Nachsorgeprotokolls

Ausschlusskriterien:

• Haben Sie eine der folgenden Augenerkrankungen:

  1. Probanden mit SAE in der „Exploratory Clinical Study Evaluating AAV2-RPE65 Gen Therapy Agent (LX101) in Patients with Congenital Amaurosis (LCA)“
  2. bereits bestehende Augenerkrankungen (wie Glaukom, Hornhaut oder schwere Linsentrübung), von denen der Prüfer feststellt, dass sie die geplante Operation oder die Interpretation des Studienendpunkts beeinträchtigen können;
  3. Screening von Probanden, die sich in den sechs Monaten vor dem Besuch einer inneren Augenoperation unterzogen hatten;
  4. Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Anforderungen des Studiums zu erfüllen;

Eine der folgenden systemischen Erkrankungen haben:

6) Bekannte Allergie gegen das Medikament, das in der Studie verwendet werden soll; 7) innerhalb eines Monats vor der Einschreibung eine Vorgeschichte chirurgischer Eingriffe haben und/oder nicht verheilte Wunden, Geschwüre, Brüche usw. aufweisen; Vorhandene Infektionskrankheit, die eine orale, intramuskuläre oder intravenöse Verabreichung erfordert; 8) Basislaborwerte für komplexe systemische Erkrankungen oder klinisch signifikante Anomalien; 9) Zu den komplexen systemischen Erkrankungen zählen Erkrankungen, bei denen die Erkrankung selbst oder die Behandlung der Erkrankung die Augenfunktion verändern kann. Beispielsweise kann die Behandlung bösartiger Tumoren die Funktion des Zentralnervensystems beeinträchtigen (z. B. orbitale Strahlentherapie; Leukämie mit Beteiligung des Zentral-/Sehnervs); 10) Personen mit einer Vorgeschichte von immunschädigenden Erkrankungen aufgrund der Möglichkeit einer opportunistischen Infektion (z. B. CMV-Retinitis); Personen mit Diabetes oder Sichelzellenanämie werden ausgeschlossen, wenn sie Anzeichen einer fortgeschrittenen Retinopathie aufweisen, wie z. B. Makulaödem oder proliferative Veränderungen. Patienten mit juveniler rheumatoider Arthritis haben aufgrund der schlechten postoperativen Wundheilung ein erhöhtes Infektionsrisiko; 11) Teilnehmer, die Viagra (Sildenafil) oder verwandte Verbindungen zur Behandlung der erektilen Dysfunktion während des Studienzeitraums nicht absetzen können; 12) Probanden, die Hydroxychloroquin, Chloroquin, Meralid oder eine verwandte retinale toxische Verbindung während der Studie nicht absetzen können; 13) Alle anderen Umstände, unter denen der potenzielle Proband während der Studie keine Nachuntersuchung durchführen darf und der Prüfer der Ansicht ist, dass Bedingungen vorliegen, die den potenziellen Probanden für die Studie ungeeignet machen.

Fruchtbare Probanden mit einer der folgenden Bedingungen:

14) Diejenigen, die keine wirksamen Verhütungsmaßnahmen anwenden; 15) Schwangere und stillende Frauen.