LCA 환자에서 AAV2-RPE65 유전자 치료(LX101)를 평가하는 확장된 임상 연구

포함 기준:

• 1) 선천성 흑암증(LCA) 환자를 대상으로 AAV2-RPE65 유전자 치료 제제(LX101)를 평가하는 본 연구 "탐색적 임상 연구"에 참여한 참가자 2) 연장 연구에 참여할 의향이 있는 피험자 및/또는 서면 동의서에 서명한 보호자 장기 후속 조치 프로토콜을 준수합니다.

제외 기준:

• 다음과 같은 눈 질환이 있습니다.

  1. 선천성 흑내장증(LCA) 환자를 대상으로 AAV2-RPE65 유전자치료제(LX101)를 평가하는 탐색적 임상시험에서 SAE가 발생한 피험자
  2. 연구자가 계획된 수술이나 연구 종료점의 해석을 방해할 수 있다고 판단하는 기존 눈 질환(예: 녹내장, 각막 또는 심한 수정체 혼탁)
  3. 방문 전 6개월 이내에 눈 내부 수술을 받은 대상자를 선별합니다.
  4. 연구 요구 사항을 충족할 수 없거나 충족할 의지가 없음

다음과 같은 전신 질환 중 하나에 해당:

6) 연구에 사용하기로 계획된 약물에 대해 알려진 알레르기; 7) 등록 전 1개월 이내에 수술을 받은 병력이 있거나 치유되지 않은 상처, 궤양, 골절 등이 있는 경우 경구, 근육내 또는 정맥내 투여가 필요한 감염성 질환이 있는 경우 8) 복잡한 전신 질환 또는 임상적으로 유의미한 이상에 대한 기준 실험실 값; 9) 복합전신질환에는 질병 자체나 질병의 치료로 인해 눈의 기능이 변화될 수 있는 질병이 포함됩니다. 예를 들어, 악성 종양의 치료는 중추신경계 기능에 영향을 미칠 수 있습니다(예: 안와 방사선 요법, 중추/시신경 침범이 있는 백혈병). 10) 기회감염 가능성으로 인한 면역 손상 질환(예, CMV 망막염)의 병력이 있는 자 당뇨병이나 겸상 적혈구 질환이 있는 피험자는 황반 부종이나 증식성 변화와 같은 진행성 망막병증의 징후가 있는 경우 제외됩니다. 소아 류마티스 관절염 환자는 수술 후 상처 치유가 불량하여 감염 위험이 증가합니다. 11) 연구 기간 동안 발기부전 치료에 사용되는 비아그라(실데나필) 또는 관련 화합물을 중단할 수 없는 참가자 12) 연구 기간 동안 하이드록시클로로퀸, 클로로퀸, 메랄라이드 또는 관련 망막 독성 화합물을 중단할 수 없는 피험자 13) 잠재적 피험자가 연구 중에 후속 검사를 완료하는 것이 허용되지 않고 연구자가 잠재적 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 조건이 있다고 믿는 기타 조건.

다음 조건 중 하나에 해당하는 임신 가능성이 있는 대상:

14) 효과적인 피임법을 사용하지 않는 자 15) 임산부 및 수유부.