Rozszerzone badanie kliniczne oceniające terapię genową AAV2-RPE65 (LX101) u pacjentów z LCA

Kryteria przyjęcia:

• 1) Uczestnicy badania głównego „Odkrywcze badanie kliniczne oceniające preparat terapii genowej AAV2-RPE65 (LX101) u pacjentów z wrodzoną ślepotą (LCA) 2) Chęć wzięcia udziału w badaniu rozszerzonym, podpisanie przez uczestnika i/lub jego opiekuna pisemnej świadomej zgody oraz przestrzeganie protokołu długoterminowej obserwacji

Kryteria wyłączenia:

• Czy cierpisz na którąkolwiek z poniższych chorób oczu:

  1. Pacjenci z SAE w „Eksploracyjnym badaniu klinicznym oceniającym środek do terapii genowej AAV2-RPE65 (LX101) u pacjentów z wrodzoną ślepotą (LCA)
  2. istniejące wcześniej schorzenia oczu (takie jak jaskra, rogówka lub duże zmętnienie soczewki), które według badacza mogą zakłócać planowaną operację lub interpretację punktu końcowego badania;
  3. Osoby objęte badaniem przesiewowym, które w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających wizytę przeszły jakąkolwiek operację oka wewnętrznego;
  4. Niemożność lub niechęć do spełnienia wymagań badania;

Czy występuje którykolwiek z poniższych schorzeń ogólnoustrojowych:

6) Znana alergia na lek planowany do stosowania w badaniu; 7) mieć historię operacji chirurgicznych w ciągu 1 miesiąca przed zapisem i/lub niezagojone rany, owrzodzenia, złamania itp.; Obecna choroba zakaźna wymagająca podania doustnego, domięśniowego lub dożylnego; 8) Wyjściowe wartości laboratoryjne dla złożonych chorób ogólnoustrojowych lub nieprawidłowości istotnych klinicznie; 9) Złożone choroby ogólnoustrojowe obejmują choroby, w przypadku których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić czynność oczu. Na przykład leczenie nowotworów złośliwych może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego (np. radioterapia oczodołu; białaczka z zajęciem nerwu ośrodkowego/wzrokowego); 10) Pacjenci z chorobami uszkadzającymi układ odpornościowy w wywiadzie ze względu na możliwość zakażenia oportunistycznego (np. zapalenie siatkówki CMV); Pacjenci chorzy na cukrzycę lub niedokrwistość sierpowatokrwinkową zostaną wykluczeni, jeśli mają jakiekolwiek objawy zaawansowanej retinopatii, takie jak obrzęk plamki lub zmiany proliferacyjne. U pacjentów z młodzieńczym reumatoidalnym zapaleniem stawów ryzyko infekcji jest zwiększone ze względu na słabe gojenie się ran pooperacyjnych; 11) Uczestnicy, którzy w okresie badania nie mogą odstawić Viagry (Sildenafil) lub pokrewnych związków stosowanych w leczeniu zaburzeń erekcji; 12) Pacjenci, którzy nie mogą przerwać w trakcie badania hydroksychlorochiny, chlorochiny, meralidu ani żadnego powiązanego związku toksycznego dla siatkówki; 13) Wszelkie inne stany, w których potencjalny uczestnik nie może przystąpić do badania kontrolnego w trakcie badania, a badacz uważa, że ​​zachodzą warunki, które sprawiają, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania.

Płodne osobniki spełniające którykolwiek z poniższych warunków:

14) Ci, którzy nie stosują skutecznych środków antykoncepcyjnych; 15) Kobiety w ciąży i karmiące piersią.