Une étude clinique élargie évaluant la thérapie génique AAV2-RPE65 (LX101) chez les patients atteints d'ACL

Critère d'intégration:

• 1) Participants à l'étude principale « Étude clinique exploratoire évaluant la formulation de thérapie génique AAV2-RPE65 (LX101) chez des patients atteints d'amaurose congénitale (ACL) 2) Volonté de participer à l'étude prolongée, le sujet et/ou son tuteur signant un consentement éclairé écrit et en respectant un protocole de suivi à long terme

Critère d'exclusion:

• Vous souffrez de l’une des affections oculaires suivantes :

  1. Sujets atteints d'EIG dans l'étude clinique exploratoire évaluant l'agent de thérapie génique AAV2-RPE65 (LX101) chez des patients atteints d'amaurose congénitale (LCA)
  2. affections oculaires préexistantes (telles que le glaucome, la cornée ou une opacité sévère du cristallin) qui, selon l'investigateur, peuvent interférer avec la chirurgie planifiée ou avec l'interprétation du critère d'évaluation de l'étude ;
  3. Dépistage des sujets ayant subi une chirurgie oculaire interne au cours des six mois précédant la visite ;
  4. Incapacité ou refus de répondre aux exigences de l'étude ;

Présentez l’une des conditions systémiques suivantes :

6) Allergie connue au médicament dont l'utilisation est prévue dans l'étude ; 7) Avoir des antécédents d'opérations chirurgicales dans le mois précédant l'inscription et/ou présenter des plaies, des ulcères, des fractures, etc. Maladie infectieuse actuelle nécessitant une administration orale, intramusculaire ou intraveineuse ; 8) Valeurs de laboratoire de base pour les maladies systémiques complexes ou les anomalies cliniquement significatives ; 9) Les maladies systémiques complexes comprennent les maladies dans lesquelles la maladie elle-même ou le traitement de la maladie peut altérer la fonction oculaire. Par exemple, le traitement des tumeurs malignes peut affecter le fonctionnement du système nerveux central (par exemple, radiothérapie orbitale ; leucémie avec atteinte du nerf central/optique) ; 10) Sujets ayant des antécédents de maladies immunitaires en raison de la possibilité d'une infection opportuniste (par exemple, rétinite à CMV) ; Les sujets atteints de diabète ou de drépanocytose seront exclus s'ils présentent des manifestations de rétinopathie avancée, comme un œdème maculaire ou des changements prolifératifs. Les sujets atteints de polyarthrite rhumatoïde juvénile présentent un risque accru d'infection en raison d'une mauvaise cicatrisation postopératoire des plaies ; 11) Les participants qui ne peuvent pas arrêter le Viagra (Sildénafil) ou les composés apparentés utilisés pour traiter la dysfonction érectile pendant la période d'étude ; 12) Sujets qui ne peuvent pas arrêter l'hydroxychloroquine, la chloroquine, le méralide ou tout autre composé toxique pour la rétine pendant l'étude ; 13) Toute autre condition dans laquelle le sujet potentiel n'est pas autorisé à effectuer un examen de suivi pendant l'étude, et l'enquêteur estime qu'il existe des conditions qui rendent le sujet potentiel inapte à l'étude.

Sujets fertiles présentant l’une des conditions suivantes :

14) Ceux qui n'utilisent pas de mesures contraceptives efficaces ; 15) Femmes enceintes et allaitantes.