Um estudo clínico expandido avaliando a terapia genética AAV2-RPE65 (LX101) em pacientes com LCA

Critério de inclusão:

• 1) Participantes do estudo principal "Estudo clínico exploratório avaliando a formulação de terapia genética AAV2-RPE65 (LX101) em pacientes com amaurose congênita (LCA) 2) Disponibilidade para participar do estudo estendido, sujeito e/ou seu responsável assinando um termo de consentimento livre e esclarecido e cumprir um protocolo de acompanhamento de longo prazo

Critério de exclusão:

• Tem alguma das seguintes condições oculares:

  1. Indivíduos com SAE no "Estudo clínico exploratório avaliando o agente de terapia genética AAV2-RPE65 (LX101) em pacientes com amaurose congênita (LCA)
  2. condições oculares pré-existentes (como glaucoma, córnea ou opacidade grave do cristalino) que o investigador determina que podem interferir na cirurgia planejada ou na interpretação do desfecho do estudo;
  3. Triagem de indivíduos que foram submetidos a alguma cirurgia ocular interna nos seis meses anteriores à visita;
  4. Incapacidade ou falta de vontade de atender aos requisitos do estudo;

Ter alguma das seguintes condições sistêmicas:

6) Alergia conhecida ao medicamento planejado para uso no estudo; 7) Ter histórico de operações cirúrgicas no período de 1 mês antes da inscrição, e/ou apresentar feridas não cicatrizadas, úlceras, fraturas, etc.; Apresentar doença infecciosa que necessite de administração oral, intramuscular ou intravenosa; 8) Valores laboratoriais basais para doenças sistêmicas complexas ou anormalidades clinicamente significativas; 9) Doenças sistêmicas complexas incluem doenças nas quais a própria doença ou o tratamento da doença podem alterar a função ocular. Por exemplo, o tratamento de tumores malignos pode afectar a função do sistema nervoso central (por exemplo, radioterapia orbital; leucemia com envolvimento do nervo central/óptico); 10) Indivíduos com histórico de doenças imunodestrutivas devido à possibilidade de infecção oportunista (por exemplo, retinite por CMV); Indivíduos com diabetes ou doença falciforme serão excluídos se apresentarem alguma manifestação de retinopatia avançada, como edema macular ou alterações proliferativas. Indivíduos com artrite reumatóide juvenil apresentam risco aumentado de infecção devido à má cicatrização pós-operatória; 11) Participantes que não podem descontinuar o Viagra (Sildenafil) ou compostos relacionados usados ​​para tratar a disfunção erétil durante o período do estudo; 12) Indivíduos que não podem descontinuar a hidroxicloroquina, cloroquina, meralida ou qualquer composto tóxico retinal relacionado durante o estudo; 13) Quaisquer outras condições em que o potencial sujeito não tenha permissão para realizar um exame de acompanhamento durante o estudo, e o investigador acredite que existem condições que tornam o potencial sujeito inapto para o estudo.

Indivíduos férteis com qualquer uma das seguintes condições:

14) Aquelas que não utilizam medidas contraceptivas eficazes; 15) Mulheres grávidas e lactantes.