Расширенное клиническое исследование по оценке генной терапии AAV2-RPE65 (LX101) у пациентов с LCA

Критерии включения:

• 1) Участники основного исследования «Исследовательское клиническое исследование по оценке состава генной терапии AAV2-RPE65 (LX101) у пациентов с врожденным амаврозом (LCA). 2) Готовность участвовать в расширенном исследовании, субъект и/или его опекун подписывают письменное информированное согласие. и соблюдение протокола долгосрочного наблюдения

Критерий исключения:

• Имеете любое из следующих заболеваний глаз:

  1. Субъекты с SAE в «Исследовательском клиническом исследовании оценки агента генной терапии AAV2-RPE65 (LX101) у пациентов с врожденным амаврозом (LCA)»
  2. ранее существовавшие заболевания глаз (такие как глаукома, поражение роговицы или сильное помутнение хрусталика), которые, по мнению исследователя, могут помешать запланированному хирургическому вмешательству или интерпретации конечной точки исследования;
  3. Скрининг субъектов, перенесших какие-либо операции на глазах в течение шести месяцев до визита;
  4. Неспособность или нежелание соответствовать требованиям исследования;

Имеются любые из следующих системных состояний:

6) Известная аллергия на препарат, планируемый к использованию в исследовании; 7) иметь в анамнезе хирургические операции в течение 1 месяца до включения и/или иметь незаживающие раны, язвы, переломы и т. д.; Настоящее инфекционное заболевание, требующее перорального, внутримышечного или внутривенного введения; 8) Исходные лабораторные показатели сложных системных заболеваний или клинически значимых отклонений; 9) К сложным системным заболеваниям относятся заболевания, при которых само заболевание или лечение заболевания могут изменить функцию глаза. Например, лечение злокачественных опухолей может повлиять на функцию центральной нервной системы (например, орбитальная лучевая терапия; лейкемия с поражением центрального/зрительного нерва); 10) Субъекты с историей заболеваний, повреждающих иммунитет из-за возможности оппортунистической инфекции (например, ЦМВ-ретинита); Субъекты с диабетом или серповидно-клеточной анемией будут исключены, если у них есть какие-либо проявления развитой ретинопатии, такие как макулярный отек или пролиферативные изменения. Субъекты с ювенильным ревматоидным артритом имеют повышенный риск заражения из-за плохого заживления послеоперационных ран; 11) Участники, которые не могут прекратить прием виагры (силденафила) или родственных соединений, используемых для лечения эректильной дисфункции в течение периода исследования; 12) Субъекты, которые не могут прекратить прием гидроксихлорохина, хлорохина, мералида или любого родственного токсичного для сетчатки соединения во время исследования; 13) Любые другие условия, при которых потенциальному субъекту не разрешается пройти контрольное обследование во время исследования, и исследователь считает, что существуют условия, делающие потенциального субъекта непригодным для исследования.

Фертильные субъекты с любым из следующих условий:

14) Те, кто не использует эффективные меры контрацепции; 15) Беременные и кормящие женщины.