Un estudio clínico ampliado que evalúa la terapia génica AAV2-RPE65 (LX101) en pacientes con LCA

Criterios de inclusión:

• 1) Participantes en el estudio principal "Estudio clínico exploratorio que evalúa la formulación de terapia génica AAV2-RPE65 (LX101) en pacientes con amaurosis congénita (LCA) 2) Voluntad de participar en el estudio ampliado, firmando el sujeto y/o su tutor un consentimiento informado por escrito y cumplir con un protocolo de seguimiento a largo plazo

Criterio de exclusión:

• Tiene alguna de las siguientes condiciones oculares:

  1. Sujetos con EAG en el "Estudio clínico exploratorio que evalúa el agente de terapia génica AAV2-RPE65 (LX101) en pacientes con Amaurosis congénita (LCA)
  2. afecciones oculares preexistentes (como glaucoma, córnea u opacidad grave del cristalino) que el investigador determine que pueden interferir con la cirugía planificada o con la interpretación del criterio de valoración del estudio;
  3. Seleccionar sujetos que se hayan sometido a alguna cirugía ocular interna en los seis meses anteriores a la visita;
  4. Incapacidad o falta de voluntad para cumplir con los requisitos del estudio;

Tiene alguna de las siguientes condiciones sistémicas:

6) Alergia conocida al fármaco que se planea utilizar en el estudio; 7) Tener antecedentes de operaciones quirúrgicas dentro de 1 mes antes de la inscripción, y/o presentar heridas no cicatrizadas, úlceras, fracturas, etc.; Presentar enfermedad infecciosa que requiera administración oral, intramuscular o intravenosa; 8) Valores basales de laboratorio para enfermedades sistémicas complejas o anomalías clínicamente significativas; 9) Las enfermedades sistémicas complejas incluyen enfermedades en las que la propia enfermedad o el tratamiento de la enfermedad pueden alterar la función ocular. Por ejemplo, el tratamiento de tumores malignos puede afectar la función del sistema nervioso central (p. ej., radioterapia orbitaria; leucemia con afectación del nervio central/óptico); 10) Sujetos con antecedentes de enfermedades que dañan el sistema inmunológico debido a la posibilidad de infección oportunista (p. ej., retinitis por CMV); Se excluirán los sujetos con diabetes o anemia falciforme si presentan alguna manifestación de retinopatía avanzada, como edema macular o cambios proliferativos. Los sujetos con artritis reumatoide juvenil tienen un mayor riesgo de infección debido a una mala cicatrización de las heridas posoperatorias; 11) Participantes que no pueden suspender Viagra (Sildenafil) o compuestos relacionados utilizados para tratar la disfunción eréctil durante el período del estudio; 12) Sujetos que no pueden suspender la hidroxicloroquina, cloroquina, meralida o cualquier compuesto tóxico retiniano relacionado durante el estudio; 13) Cualquier otra condición en la que al sujeto potencial no se le permite completar un examen de seguimiento durante el estudio, y el investigador cree que existen condiciones que hacen que el sujeto potencial no sea apto para el estudio.

Sujetos fértiles con cualquiera de las siguientes condiciones:

14) Quienes no utilicen medidas anticonceptivas eficaces; 15) Mujeres embarazadas y lactantes.