Laajennettu kliininen tutkimus AAV2-RPE65-geeniterapian (LX101) arvioimiseksi LCA-potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

• 1) Osallistujat päätutkimukseen "Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan AAV2-RPE65-geeniterapiaformulaatiota (LX101) potilailla, joilla on synnynnäinen amauroosi (LCA) 2) Halukkuus osallistua laajennettuun tutkimukseen, koehenkilö ja/tai huoltaja allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuksen ja pitkän aikavälin seurantaprotokollan noudattaminen

Poissulkemiskriteerit:

• Onko sinulla jokin seuraavista silmäsairauksista:

  1. Koehenkilöt, joilla on SAE "Evaluating kliinisessä tutkimuksessa AAV2-RPE65-geeniterapia-aineen arvioimiseksi (LX101) potilailla, joilla on synnynnäinen amauroosi (LCA)
  2. olemassa olevat silmäsairaudet (kuten glaukooma, sarveiskalvo tai vakava linssin sameus), jotka tutkijan mukaan voivat häiritä suunniteltua leikkausta tai tutkimuksen päätepisteen tulkintaa;
  3. Seulotaan henkilöt, joille oli tehty sisäinen silmäleikkaus kuuden kuukauden aikana ennen käyntiä;
  4. Kyvyttömyys tai haluttomuus täyttää tutkimuksen vaatimukset;

Sinulla on jokin seuraavista systeemisistä tiloista:

6) tunnettu allergia tutkimuksessa käytettäväksi suunnitellulle lääkkeelle; 7) sinulla on ollut leikkauksia 1 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista ja/tai sinulla on parantumattomia haavoja, haavaumia, murtumia jne.; Nykyinen tartuntatauti, joka vaatii oraalista, lihaksensisäistä tai laskimonsisäistä antoa; 8) Perustason laboratorioarvot monimutkaisille systeemisille sairauksille tai kliinisesti merkittäville poikkeavuuksille; 9) Monimutkaisia ​​systeemisiä sairauksia ovat sairaudet, joissa itse sairaus tai sairauden hoito voi muuttaa silmien toimintaa. Esimerkiksi pahanlaatuisten kasvainten hoito voi vaikuttaa keskushermoston toimintaan (esim. orbitaalinen sädehoito; leukemia, johon liittyy keskus-/näönhermo); 10) Kohteet, joilla on ollut immuunijärjestelmää vaurioittavia sairauksia opportunistisen infektion mahdollisuudesta johtuen (esim. CMV-retiniitti); Diabetes- tai sirppisolusairauspotilaat suljetaan pois, jos heillä on edenneen retinopatian oireita, kuten makulaturvotusta tai proliferatiivisia muutoksia. Potilailla, joilla on nuorten nivelreuma, on lisääntynyt infektioriski huonon postoperatiivisen haavan paranemisen vuoksi; 11) Osallistujat, jotka eivät voi keskeyttää Viagraa (Sildenafiilia) tai siihen liittyviä yhdisteitä, joita käytetään erektiohäiriöiden hoitoon tutkimusjakson aikana; 12) Koehenkilöt, jotka eivät voi keskeyttää hydroksiklorokiinin, klorokiinin, meralidin tai muiden vastaavien verkkokalvon toksisten yhdisteiden käyttöä tutkimuksen aikana; 13) Muut olosuhteet, joissa potentiaalinen koehenkilö ei saa suorittaa seurantatutkimusta tutkimuksen aikana ja tutkija uskoo, että on olosuhteita, jotka tekevät mahdollisen tutkittavan tutkimukseen kelpaamattoman.

Hedelmälliset kohteet, joilla on jokin seuraavista tiloista:

14) Ne, jotka eivät käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä; 15) Raskaana olevat ja imettävät naiset.