En udvidet klinisk undersøgelse, der evaluerer AAV2-RPE65-genterapien (LX101) hos patienter med LCA

Inklusionskriterier:

• 1) Deltagere i hovedundersøgelsen "Eksplorativt klinisk studie, der evaluerer AAV2-RPE65 genterapiformulering (LX101) hos patienter med medfødt amaurose (LCA) 2) Vilje til at deltage i den udvidede undersøgelse, forsøgsperson og/eller deres værge underskriver et skriftligt informeret samtykke og overholdelse af en langsigtet opfølgningsprotokol

Ekskluderingskriterier:

• Har en af ​​følgende øjensygdomme:

  1. Forsøgspersoner med SAE i "Exploratory clinical Study Evaluating AAV2-RPE65 genterapi agent (LX101) hos patienter med congenital amaurosis (LCA)
  2. allerede eksisterende øjentilstande (såsom glaukom, hornhinde eller svær linseopacitet), som investigator vurderer kan forstyrre planlagt operation eller med fortolkning af undersøgelsens endepunkt;
  3. Screening af forsøgspersoner, der havde gennemgået en indre øjenoperation i de seks måneder forud for besøget;
  4. Manglende evne eller vilje til at opfylde kravene til undersøgelsen;

Har en af ​​følgende systemiske tilstande:

6) Kendt allergi over for det lægemiddel, der er planlagt til brug i undersøgelsen; 7) have en historie med kirurgiske operationer inden for 1 måned før indskrivning og/eller have uhelede sår, sår, frakturer osv.; Nuværende infektionssygdom, der kræver oral, intramuskulær eller intravenøs administration; 8) Baseline laboratorieværdier for komplekse systemiske sygdomme eller klinisk signifikante abnormiteter; 9) Komplekse systemiske sygdomme omfatter sygdomme, hvor selve sygdommen eller behandlingen af ​​sygdommen kan ændre øjenfunktionen. For eksempel kan behandlingen af ​​ondartede tumorer påvirke centralnervesystemets funktion (f.eks. orbital strålebehandling; leukæmi med central/optisk nervepåvirkning); 10) Personer med en historie med immunskadende sygdomme på grund af muligheden for opportunistisk infektion (f.eks. CMV-retinitis); Personer med diabetes eller seglcellesygdom vil blive udelukket, hvis de har nogen manifestationer af fremskreden retinopati, såsom makulært ødem eller proliferative ændringer. Forsøgspersoner med juvenil reumatoid arthritis har en øget risiko for infektion på grund af dårlig postoperativ sårheling; 11) Deltagere, der ikke kan seponere Viagra (Sildenafil) eller beslægtede forbindelser, der anvendes til behandling af erektil dysfunktion i løbet af undersøgelsesperioden; 12) Forsøgspersoner, der ikke kan afbryde behandlingen med hydroxychloroquin, Chloroquine, meralid eller nogen beslægtet retinal toksisk forbindelse under undersøgelsen; 13) Eventuelle andre forhold, hvor den potentielle forsøgsperson ikke må gennemføre en opfølgende undersøgelse under undersøgelsen, og efterforskeren mener, at der er forhold, der gør den potentielle forsøgsperson uegnet til undersøgelsen.

Fertile forsøgspersoner med en af ​​følgende tilstande:

14) De, der ikke bruger effektive præventionsmidler; 15) Gravide og ammende kvinder.