Rozšířená klinická studie hodnotící genovou terapii AAV2-RPE65 (LX101) u pacientů s LCA

Kritéria pro zařazení:

• 1) Účastníci hlavní studie „Průzkumná klinická studie hodnotící formulaci genové terapie AAV2-RPE65 (LX101) u pacientů s kongenitální amaurózou (LCA) 2) Ochota zúčastnit se rozšířené studie, subjekt a/nebo jejich opatrovník podepisující písemný informovaný souhlas a dodržování protokolu dlouhodobého sledování

Kritéria vyloučení:

• Máte některé z následujících očních onemocnění:

  1. Subjekty se SAE v "Exploratory Clinic Study Evaluating AAV2-RPE65 gen therapy agent (LX101) in patient with congenital amaurosis (LCA)
  2. preexistující oční stavy (jako je glaukom, rohovka nebo závažná zákal čočky), o kterých zkoušející rozhodne, že mohou narušovat plánovanou operaci nebo interpretaci koncového bodu studie;
  3. Screening subjektů, které podstoupily jakoukoli vnitřní operaci oka během šesti měsíců před návštěvou;
  4. Neschopnost nebo neochota splnit požadavky studia;

Máte některý z následujících systémových stavů:

6) Známá alergie na léčivo plánované pro použití ve studii; 7) mít v anamnéze chirurgické operace do 1 měsíce před zařazením a/nebo mít nezhojené rány, vředy, zlomeniny atd.; Přítomné infekční onemocnění vyžadující orální, intramuskulární nebo intravenózní podání; 8) Výchozí laboratorní hodnoty pro komplexní systémová onemocnění nebo klinicky významné abnormality; 9) Komplexní systémová onemocnění zahrnují onemocnění, u kterých může samotná nemoc nebo léčba nemoci změnit funkci oka. Například léčba maligních nádorů může ovlivnit funkci centrálního nervového systému (např. orbitální radiační terapie; leukémie s postižením centrálního/očního nervu); 10) Subjekty s anamnézou onemocnění poškozujících imunitu kvůli možnosti oportunní infekce (např. CMV retinitida); Subjekty s diabetem nebo srpkovitou anémií budou vyloučeny, pokud mají jakékoli projevy pokročilé retinopatie, jako je makulární edém nebo proliferativní změny. Subjekty s juvenilní revmatoidní artritidou mají zvýšené riziko infekce v důsledku špatného hojení pooperačních ran; 11) Účastníci, kteří nemohou přerušit užívání Viagry (Sildenafil) nebo příbuzných sloučenin používaných k léčbě erektilní dysfunkce během období studie; 12) Subjekty, které nemohou během studie vysadit hydroxychlorochin, chlorochin, meralid nebo jakoukoli související toxickou sloučeninu pro sítnici; 13) Jakékoli další podmínky, za kterých potenciální subjekt nemůže dokončit následné vyšetření během studie a zkoušející se domnívá, že existují podmínky, kvůli kterým je potenciální subjekt pro studii nevhodný.

Plodné subjekty s některou z následujících podmínek:

14) Ti, kteří nepoužívají účinná antikoncepční opatření; 15) Těhotné a kojící ženy.