遺伝性網膜ジストロフィー患者における LX101 の共同研究 (FE)
2025年6月27日 更新者：Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
両対立遺伝子 RPE65 変異に関連する遺伝性網膜ジストロフィー患者における対側眼への LX101 の網膜下再投与の安全性と有効性を評価する臨床試験
初期のLX101臨床研究に参加し、すべての研究適格基準を満たす最大9人の被験者は、LX101の両側連続網膜下投与の安全性を評価するために、以前に注射されていない反対側の目にLX101投与を受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai
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Shanghai、Shanghai、中国、200080
- Shanghai General Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
LX101の網膜下投与歴（片側性）
6 歳以上 署名済みの書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
LX101を除く遺伝子治療歴 活動性の眼内または眼周囲の感染症 十分な生存網膜細胞の欠如 6か月以内の眼科手術歴 3か月以内にレチノイド様化合物または前駆体を摂取したこと 全身性疾患の合併 臨床的に重大なベースライン検査値の異常 網膜毒性化合物の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：LX101 網膜下投与
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以前に注射されていない対側の眼への LX101 の網膜下投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の発生率
時間枠：6ヵ月
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LX102網膜下注射後の眼および非眼のAEおよびSAEの発生率
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全視野光感度閾値 (FST) テスト
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
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FST により log cd.s/m2 で評価された、ベースラインからの光感度の変化
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6ヶ月、12ヶ月
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視力
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
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早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) チャートを使用した、文字を読む能力に基づくベースラインからの視力の変化
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6ヶ月、12ヶ月
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モビリティテスト
時間枠：6ヶ月、12ヶ月
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ベースラインからの機能的視覚の変化（移動テストスコアによって決定）
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6ヶ月、12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月12日
一次修了 (実際)
2025年2月6日
研究の完了 (推定)
2029年3月1日
試験登録日
最初に提出
2023年12月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月8日
最初の投稿 (実際)
2024年1月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月27日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。