Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fellow-eye-onderzoek (FE) van LX101 bij proefpersonen met erfelijke netvliesdystrofie

8 januari 2024 bijgewerkt door: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Een klinische proef om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van subretinale hertoediening van LX101 aan het contralaterale oog bij proefpersonen met biallelische RPE65-mutatie-geassocieerde erfelijke retinale dystrofie

Maximaal negen proefpersonen die hebben deelgenomen aan het eerdere klinische onderzoek naar LX101 en die aan alle deelnamecriteria voor het onderzoek voldoen, zullen LX101-toediening krijgen in het voorheen niet-geïnjecteerde, contralaterale oog om de veiligheid van bilaterale, sequentiële subretinale toediening van LX101 te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200080
        • Werving
        • Shanghai General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hong Wang
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Voorafgaande subretinale toediening van LX101 (unilateraal)

≥ 6 jaar oud Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

Eerdere gentherapie behalve LX101 Actieve intraoculaire of perioculaire infecties Gebrek aan voldoende overlevende netvliescellen Eerdere oogchirurgie binnen zes maanden Retinoïde-achtige verbindingen of precursors werden binnen drie maanden ingenomen Systemische ziekten compliceren Klinisch significante abnormale uitgangslaboratoriumwaarden Gebruik van retinale toxische verbindingen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LX101 Subretinale toediening
Genetisch: LX101
Subretinale toediening van LX101 aan het contralaterale, voorheen niet-geïnjecteerde oog

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid: Incidentie van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 6 maanden
Incidentie van oculaire en niet-oculaire bijwerkingen en SAE’s na subretinale injectie met LX102
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lichtgevoeligheidsdrempeltest (FST) over het hele veld
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen in lichtgevoeligheid ten opzichte van de basislijn, beoordeeld door FST in log cd.s/m2
6 maanden, 12 maanden
Gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen in gezichtsscherpte ten opzichte van de uitgangswaarde, gebaseerd op het vermogen om letters te lezen met behulp van de Early Treatment Diabetic Retionpathy Study (ETDRS)-grafiek
6 maanden, 12 maanden
Mobiliteitstest
Tijdsspanne: 6 maanden, 12 maanden
Veranderingen in het functionele zicht ten opzichte van de basislijn, bepaald door de score van de mobiliteitstest
6 maanden, 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 september 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2024

Eerst geplaatst (Geschat)

18 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

18 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INNOSTELLAR-LX101-2

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op LX101

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren