Fellow-Eye-Studie (FE) von LX101 bei Patienten mit erblicher Netzhautdystrophie
27. Juni 2025 aktualisiert von: Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd
Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der subretinalen erneuten Verabreichung von LX101 in das kontralaterale Auge bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter vererbter Netzhautdystrophie
Bis zu neun Probanden, die an der früheren klinischen LX101-Studie teilgenommen haben und alle Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, erhalten die Verabreichung von LX101 in das zuvor nicht injizierte, kontralaterale Auge, um die Sicherheit der bilateralen, sequentiellen subretinalen Verabreichung von LX101 zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
9
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 200080
- Shanghai General Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Vorherige subretinale Verabreichung von LX101 (einseitig)
≥ 6 Jahre alt. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
Vorherige Gentherapie mit Ausnahme von LX101. Aktive intraokulare oder periokulare Infektionen. Mangel an ausreichend überlebenden Netzhautzellen. Vorherige Augenoperation innerhalb von sechs Monaten. Retinoidähnliche Verbindungen oder Vorläufer wurden innerhalb von drei Monaten eingenommen. Komplizierende systemische Erkrankungen. Klinisch signifikante abnormale Ausgangslaborwerte. Verwendung von retinalen toxischen Verbindungen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: LX101 Subretinale Verabreichung
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Subretinale Verabreichung von LX101 in das kontralaterale, zuvor nicht injizierte Auge
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit: Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: 6 Monate
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Inzidenz von okularen und nicht-okularen UEs und SAEs nach subretinaler LX102-Injektion
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Vollfeld-Lichtempfindlichkeitsschwellentest (FST).
Zeitfenster: 6 Monate、12 Monate
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Änderungen der Lichtempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch FST in log cd.s/m2
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6 Monate、12 Monate
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Sehschärfe
Zeitfenster: 6 Monate、12 Monate
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Veränderungen der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert, basierend auf der Fähigkeit, Buchstaben mithilfe der Tabelle „Early Treatment Diabetic Retionpathy Study“ (ETDRS) zu lesen
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6 Monate、12 Monate
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Mobilitätstest
Zeitfenster: 6 Monate、12 Monate
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Veränderungen des funktionellen Sehvermögens gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch das Ergebnis des Mobilitätstests
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6 Monate、12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. September 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
6. Februar 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. März 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Dezember 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Januar 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. Januar 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. Juni 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- INNOSTELLAR-LX101-2
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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