生後12か月以上の嚢胞性線維症参加者におけるELX/TEZ/IVAの長期安全性と有効性の評価
2026年6月3日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
生後12か月以上の嚢胞性線維症患者におけるエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの長期安全性と有効性を評価する第3相非盲検試験
研究の目的は、エレキサカフトール (ELX)/テザカフトル (TEZ)/イヴァカフトル (IVA) の長期安全性、忍容性、有効性、および薬力学 (PD) を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Cardiff、イギリス
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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Nedlands、オーストラリア
- The Kids Research Institute Australia
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Parkville、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Bern、スイス
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zürich
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Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
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Essen、ドイツ
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 親研究 VX22-445-122 パート B (NCT05882357) での治験薬治療を完了した、または親研究で治験薬の中断があったが、治験薬を永久に中止せず、治療の予定された最後の来院までに治験来院を完了した親の勉強期間
主な除外基準:
- 親研究における参加者にさらなるリスクをもたらす可能性のある薬物不耐症の病歴
- 親研究以外の治験薬試験に現在参加している
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ELX/TEZ/IVA
参加者は、午前中に ELX/TEZ/IVA を受け取り、夕方に IVA を受け取ります。
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経口投与用の定量配合顆粒。
他の名前：
経口投与用顆粒
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から100週目まで
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1日目から100週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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汗の塩化物（SwCl）の絶対変化
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月21日
一次修了 (推定)
2027年9月30日
研究の完了 (推定)
2027年9月30日
試験登録日
最初に提出
2024年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月10日
最初の投稿 (実際)
2024年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月3日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent を参照してください。
研究/臨床試験データ共有
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。