Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ELX/TEZ/IVA bij deelnemers aan cystische fibrose van 12 maanden en ouder
3 juni 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 12 maanden en ouder
Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacodynamiek (PD) van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) op lange termijn te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
50
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië
- The Kids Research Institute Australia
-
Parkville, Australië
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
-
Essen, Duitsland
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Zwitserland
- Kinderspital Zürich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- De behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel in de hoofdstudie VX22-445-122 Deel B (NCT05882357) voltooid OF had onderbrekingen van de onderzoeksmedicatie in de hoofdstudie, maar stopte niet definitief met het onderzoeksgeneesmiddel en voltooide onderzoeksbezoeken tot aan het laatste geplande bezoek van de behandeling Periode van het ouderonderzoek
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van geneesmiddelintolerantie in het ouderonderzoek die een extra risico voor de deelnemer zou vormen
- Huidige deelname aan een geneesmiddelenonderzoek anders dan het moederonderzoek
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers krijgen 's ochtends ELX/TEZ/IVA en 's avonds IVA.
|
Granulaat met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
Granulaat voor orale toediening
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld op basis van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 100
|
Dag 1 tot en met week 100
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met week 96
|
Vanaf de basislijn tot en met week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 november 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 juni 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 juni 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 juni 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Alvleesklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Combinatie van Tezacaftor -geneesmiddel
- ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Andere identificatie: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over de criteria voor het delen van gegevens door Vertex en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent
delen van onderzoeks-/klinische proefgegevens
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .