Evaluación de la seguridad y eficacia a largo plazo de ELX/TEZ/IVA en participantes con fibrosis quística de 12 meses de edad o más
3 de junio de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio abierto de fase 3 que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 12 meses de edad o más
El propósito del estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacodinamia (PD) a largo plazo de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
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Essen, Alemania
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
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Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center
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Cardiff, Reino Unido
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suiza
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suiza
- Kinderspital Zürich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Completó el tratamiento con el medicamento del estudio en el estudio principal VX22-445-122 Parte B (NCT05882357) O tuvo interrupciones del medicamento del estudio en el estudio principal pero no suspendió permanentemente el medicamento del estudio y completó las visitas del estudio hasta la última visita programada del Tratamiento. Período del estudio de padres.
Criterios de exclusión clave:
- Historial de intolerancia a las drogas en el estudio principal que representaría un riesgo adicional para el participante.
- Participación actual en un ensayo de fármaco en investigación distinto del estudio original.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Los participantes recibirán ELX/TEZ/IVA por la mañana e IVA por la noche.
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Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
Gránulos para administración oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 100
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Día 1 hasta la Semana 100
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
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Desde el inicio hasta la semana 96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Combinación de drogas
- ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent
investigación/intercambio de datos de ensayos clínicos
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .