Оценка долгосрочной безопасности и эффективности ELX/TEZ/IVA у участников с муковисцидозом в возрасте 12 месяцев и старше
3 июня 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Открытое исследование фазы 3 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 месяцев и старше.
Цель исследования — оценить долгосрочную безопасность, переносимость, эффективность и фармакодинамику (ФД) элексакафтора (ELX)/тезакафтора (TEZ)/ивакафтора (IVA).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
50
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- The Kids Research Institute Australia
-
Parkville, Австралия
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
-
Essen, Германия
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zürich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Завершено лечение исследуемым препаратом в родительском исследовании VX22-445-122 Часть B (NCT05882357) ИЛИ было прекращение приема исследуемого препарата в родительском исследовании, но не прекращение приема исследуемого препарата навсегда и завершены учебные визиты до последнего запланированного визита в рамках лечения Период родительского исследования
Ключевые критерии исключения:
- История непереносимости лекарств в исходном исследовании, которая могла бы представлять дополнительный риск для участника.
- Текущее участие в исследовании исследуемого препарата, кроме исходного исследования.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером.
|
Комбинированные гранулы с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы для приема внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 100
|
День 1 до недели 100
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Абсолютное изменение содержания хлоридов в поту (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 ноября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 июня 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 июня 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Elexacaftor, Ivacaftor, комбинация лекарств Tezacaftor
- ИВАКАФТОР
Другие идентификационные номера исследования
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent.
обмен данными исследований/клинических испытаний
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .