Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von ELX/TEZ/IVA bei Mukoviszidose-Teilnehmern im Alter von 12 Monaten und älter
3. Juni 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 Monaten und älter
Der Zweck der Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik (PD) von Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
50
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Nedlands, Australien
- The Kids Research Institute Australia
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Parkville, Australien
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
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Berlin, Deutschland
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
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Essen, Deutschland
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Deutschland
- Medizinische Hochschule Hannover
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Copenhagen, Dänemark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
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Rotterdam, Niederlande
- Erasmus Medical Center
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Bern, Schweiz
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zürich
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Cardiff, Vereinigtes Königreich
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Vereinigtes Königreich
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Vereinigtes Königreich
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Vereinigtes Königreich
- Royal Brompton Hospital
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London, Vereinigtes Königreich
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Southampton, Vereinigtes Königreich
- Southampton General Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Abschluss der medikamentösen Studienbehandlung in der Elternstudie VX22-445-122 Teil B (NCT05882357) ODER Unterbrechung der Studienmedikation in der Elternstudie, Absetzen des Studienmedikaments jedoch nicht dauerhaft und abgeschlossene Studienbesuche bis zum letzten geplanten Besuch der Behandlung Zeitraum der Elternstudie
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer Arzneimittelunverträglichkeit in der Elternstudie, die ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer darstellen würde
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie als der Hauptstudie
Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhalten morgens ELX/TEZ/IVA und abends IVA.
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Kombinationsgranulat mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Granulat zur oralen Verabreichung
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 100
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Tag 1 bis Woche 100
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Absolute Änderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 96
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Vom Ausgangswert bis Woche 96
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. November 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. September 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
30. September 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Juni 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
14. Juni 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Atemwege
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanalagonisten
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor -Arzneimittelkombination
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Andere Kennung: EU CT Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent
Forschung/Datenaustausch aus klinischen Studien
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .