Avaliação da segurança e eficácia a longo prazo de ELX/TEZ/IVA em participantes com fibrose cística com 12 meses de idade ou mais
3 de junho de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de fase 3 que avalia a segurança e eficácia em longo prazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 12 meses de idade ou mais
O objetivo do estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacodinâmica (PD) de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) em longo prazo.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
50
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
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Essen, Alemanha
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Nedlands, Austrália
- The Kids Research Institute Australia
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Parkville, Austrália
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
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Cardiff, Reino Unido
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suíça
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zürich
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo principal VX22-445-122 Parte B (NCT05882357) OU teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo principal, mas não descontinuou permanentemente o medicamento do estudo e completou as visitas do estudo até a última visita agendada do Tratamento Período do estudo dos pais
Principais critérios de exclusão:
- História de intolerância a medicamentos no estudo principal que representaria um risco adicional para o participante
- Participação atual em um ensaio experimental de drogas diferente do estudo original
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
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Grânulos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Grânulos para administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Dia 1 até a semana 100
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Dia 1 até a semana 100
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudança absoluta no cloreto do suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
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Da linha de base até a semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de junho de 2024
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas do canal de cloreto
- Elexacaftor, ivacaftor, combinação de drogas tezacaftor
- ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent
pesquisa/compartilhamento de dados de ensaios clínicos
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .