Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité à long terme d'ELX/TEZ/IVA chez les participants atteints de mucoviscidose âgés de 12 mois et plus
3 juin 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude ouverte de phase 3 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'éléxacaftor/tézacaftor/ivacaftor chez les sujets atteints de mucoviscidose âgés de 12 mois et plus
Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacodynamique (PD) à long terme de l'élexacaftor (ELX)/tézacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
50
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
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Essen, Allemagne
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Allemagne
- Medizinische Hochschule Hannover
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Nedlands, Australie
- The Kids Research Institute Australia
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Parkville, Australie
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australie
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Danemark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus Medical Center
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Cardiff, Royaume-Uni
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Royaume-Uni
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Royaume-Uni
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni
- Royal Brompton Hospital
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Southampton, Royaume-Uni
- Southampton General Hospital
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Bern, Suisse
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suisse
- Kinderspital Zürich
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Traitement médicamenteux à l'étude terminé dans l'étude mère VX22-445-122, partie B (NCT05882357) OU a connu une ou plusieurs interruptions du médicament à l'étude dans l'étude mère, mais n'a pas arrêté définitivement le médicament à l'étude et a terminé les visites d'étude jusqu'à la dernière visite prévue du traitement. Période d'étude des parents
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents d'intolérance médicamenteuse dans l'étude mère qui poseraient un risque supplémentaire pour le participant
- Participation actuelle à un essai expérimental sur un médicament autre que l'étude mère
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ELX/TEZ/IVA
Les participants recevront ELX/TEZ/IVA le matin et IVA le soir.
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Granulés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
Granulés pour administration orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Sécurité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 100
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Jour 1 jusqu'à la semaine 100
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 novembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
30 septembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 juin 2024
Première publication (Réel)
14 juin 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies pancréatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Elexacaftor, Ivacaftor, combinaison de médicaments Tezacaftor
- ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Autre identifiant: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.vrtx.com/independent
partage de données de recherche/essais cliniques
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .