Valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine di ELX/TEZ/IVA nei partecipanti alla fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 mesi
3 giugno 2026 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3, in aperto, che valuta la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 mesi
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l’efficacia e la farmacodinamica (PD) a lungo termine di elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
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Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Danimarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, Germania
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
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Essen, Germania
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Hanover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
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Cardiff, Regno Unito
- Children and Young Adults Research Unit
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Leeds, Regno Unito
- Leeds General Infirmary
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Liverpool, Regno Unito
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
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Bern, Svizzera
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Svizzera
- Kinderspital Zürich
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Completato il trattamento con il farmaco in studio nello studio genitore VX22-445-122 Parte B (NCT05882357) OPPURE ha avuto una o più interruzioni del farmaco in studio nello studio genitore ma non ha interrotto permanentemente il farmaco in studio e completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del trattamento Periodo dello studio dei genitori
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di intolleranza al farmaco nello studio genitore che rappresenterebbe un rischio aggiuntivo per il partecipante
- Attuale partecipazione a uno studio sperimentale su un farmaco diverso dallo studio principale
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti riceveranno ELX/TEZ/IVA al mattino e IVA la sera.
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Combinazione granulare a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
Granuli per somministrazione orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 100
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Dal giorno 1 fino alla settimana 100
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione assoluta del cloruro del sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
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Dal basale fino alla settimana 96
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 novembre 2024
Completamento primario (Stimato)
30 settembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 giugno 2024
Primo Inserito (Effettivo)
14 giugno 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie pancreatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori del trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Elexacaftor, Ivacaftor, combinazione di farmaci Tezacaftor
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Altro identificatore: EU CT Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent
condivisione di dati di ricerca/sperimentazione clinica
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .