Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ELX/TEZ/IVA u uczestników z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych
3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Otwarte badanie fazy 3 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 miesięcy i starszych
Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakodynamiki (PD) eleksakaftoru (ELX)/tezakaftoru (TEZ)/iwakaftoru (IVA).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
50
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
-
Essen, Niemcy
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Szwajcaria
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Ukończono leczenie badanym lekiem w badaniu macierzystym VX22-445-122 Część B (NCT05882357) LUB wystąpił(a) przerwa(-y) w badaniu macierzystym, ale nie przerwał(a) trwale badania leku i zakończył wizyty w ramach badania aż do ostatniej zaplanowanej wizyty w ramach leczenia Okres badań rodziców
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia nietolerancji leku w badaniu rodziców, która stwarzałaby dodatkowe ryzyko dla uczestnika
- Bieżący udział w badaniu leku eksperymentalnego innym niż badanie macierzyste
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymają ELX/TEZ/IVA rano i IVA wieczorem.
|
Granulat złożony o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Granulat do podawania doustnego
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 100 tygodnia
|
Dzień 1 do 100 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 96. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 listopada 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 września 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, TEZACAFTOR LEK
- ivacaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent
udostępnianie danych z badań/prób klinicznych
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .