Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti ELX/TEZ/IVA u účastníků cystické fibrózy ve věku 12 měsíců a starších
3. června 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 3, otevřená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 12 měsíců a starších
Účelem studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, účinnost a farmakodynamiku (PD) elexacaftoru (ELX)/tezakaftoru (TEZ)/ivakaftoru (IVA).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Nedlands, Austrálie
- The Kids Research Institute Australia
-
Parkville, Austrálie
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Austrálie
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
-
Essen, Německo
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Spojené království
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Spojené království
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království
- Royal Brompton Hospital
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
Southampton, Spojené království
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Švýcarsko
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Švýcarsko
- Kinderspital Zürich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Dokončili léčbu studovaným lékem v rodičovské studii VX22-445-122 část B (NCT05882357) NEBO měli přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale trvale nevysadili studovaný lék a dokončili studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčby Období rodičovského studia
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza lékové intolerance v rodičovské studii, která by pro účastníka představovala další riziko
- Současná účast na jiné výzkumné studii léčiva, než je rodičovská studie
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci obdrží ELX/TEZ/IVA ráno a IVA večer.
|
Kombinované granule s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
Granule pro orální podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 100
|
Den 1 až týden 100
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 96
|
Od základní linie do týdne 96
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. listopadu 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. června 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. června 2024
První zveřejněno (Aktuální)
14. června 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Elexacaftor, Ivacaftor, kombinace léčiva Tezacaftor
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup naleznete na: https://www.vrtx.com/independent
výzkum/klinická-sdílení-dat
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .