ELX/TEZ/IVA:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi 12 kuukauden ikäisillä ja sitä vanhemmilla kystisen fibroosin osallistujilla
keskiviikko 3. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, avoin tutkimus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftorin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kystisellä fibroosilla 12 kuukauden ikäisillä ja sitä vanhemmilla potilailla
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida eleksakaftorin (ELX)/tetsakaftorin (TEZ)/ivakaftorin (IVA) pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakodynamiikkaa (PD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia
- The Kids Research Institute Australia
-
Parkville, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charité Universitätsmedizin BerlinX
-
Essen, Saksa
- Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Hanover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zürich
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Children and Young Adults Research Unit
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds General Infirmary
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkimuslääkehoito päättyi emotutkimuksessa VX22-445-122, osa B (NCT05882357) TAI oli tutkimuslääkekeskeytys(t) emotutkimuksessa, mutta se ei keskeyttänyt tutkimuslääkkeen käyttöä pysyvästi ja suoritti tutkimuskäynnit hoidon viimeiseen suunniteltuun käyntiin Vanhempaintutkimuksen ajanjakso
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi lääke-intoleranssi emotutkimuksessa, joka aiheuttaisi lisäriskin osallistujalle
- Osallistuminen muuhun lääketutkimukseen kuin emotutkimukseen
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat saavat ELX/TEZ/IVA:n aamulla ja IVA:n illalla.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmärakeita suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Rakeet suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisia tapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 100
|
Päivä 1 - viikko 100
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96
|
Perustasosta viikkoon 96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX22-445-123
- 2023-509563-24-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent
tutkimus/kliinisten tutkimusten tietojen jakaminen
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .