全身性重症筋無力症の研究参加者によるジルコプラン自動注射器の安全かつ効果的な使用を評価する研究
2026年3月25日 更新者：UCB Biopharma SRL
全身性重症筋無力症の研究参加者による皮下自己投与のためのジルコプラン自動注射器併用製品の安全かつ効果的な使用を評価する多施設、非盲検、外来研究
この研究の目的は、ジルコプラン自動注射器 (ZLP-AI) の自己投与の有効性、安全性、忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
31
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Dv0013 50628
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Dv0013 50634
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、64212
- Dv0013 50648
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- Dv0013 50556
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Dv0013 50635
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- Dv0013 50555
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Wisconsin
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Greenfield、Wisconsin、アメリカ、53228
- Dv0013 50636
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Oxford、イギリス
- Dv0013 40760
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Katowice、ポーランド
- Dv0013 40609
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Krakow、ポーランド
- Dv0013 40759
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Poznan、ポーランド
- Dv0013 40605
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究参加者は男性または女性であり、インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で少なくとも18歳以上である必要があります。
- 研究参加者は、研究参加者の病歴に基づき、以前の評価によって裏付けられたgMGの文書化された診断を受けていなければなりません。
- 研究参加者は現在、ZLP (zilucoplan) 研究 RA101495-02.302 に参加しています。 (NCT04225871)、またはスクリーニング前の少なくとも1か月間、安定した用量計画で市販のZLPを投与している。
- 市販の ZLP の研究参加者は、承認された現地ラベルに従って ZLP を受け取る必要があります。
- 研究参加者は、治験責任医師の判断に従って、信頼でき、研究プロトコールを遵守できる（例えば、アンケートを理解して記入でき、訪問スケジュールを遵守できる）とみなされます。
- 研究参加者は、使用説明書（IFU）に従ってジルコプラン自動注射器（ZLP AI）を使用してZLPを自己投与する意欲と能力がある、すなわち、視覚、身体、またはその他の障害や障害を持たず、ZLPの投与を妨げない。自己管理能力。参加者に介護者がいる場合、介護者は参加者の注射を手伝うことができます。
- 治療開始前3年以内にワクチン接種を受けていない場合は、治験薬（IMP）投与の少なくとも14日前に4価髄膜炎菌ワクチン、および利用可能な場合は髄膜炎菌血清型Bワクチンを接種する。 以前に髄膜炎菌に対するワクチン接種を受けている参加者には、地域の標準治療に従って、臨床的に必要とされる追加ワクチン接種も実施する必要があります。
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、治験薬の初回投与前に尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
男性および/または女性の研究参加者
- 男性参加者は、治療期間中および治験薬の最後の投与後40日間は避妊することに同意し、この期間中は精子の提供を控える必要があります。
- 女性参加者は、妊娠しておらず授乳中でなく、以下の条件のうち少なくとも 1 つが当てはまる場合に参加資格があります。
- 妊娠の可能性のある女性（WOCBP）ではない、または治療期間中および治験薬の最後の投与後40日間避妊指導に従うことに同意するWOCBPではない。
- ICF およびこのプロトコルにリストされている要件と制限への準拠を含む、署名された情報を提供することができます。
除外基準:
- 研究参加者が、研究参加者のこの研究への参加能力を危険にさらす、または損なう可能性があると研究者の判断で判断した医学的または精神医学的状態を患っている。
- 授乳中、妊娠中、または研究中に妊娠を計画している女性参加者。
- この治験実施計画書に記載されているように、治験参加者は治験薬（および/または治験機器）の成分に対して既知の過敏症を持っています。
- 研究参加者は、訪問1までの6週間以内に、臨床的に関連する活動性感染症または重篤な感染症の病歴（入院を伴うか、静脈内抗生物質治療を必要とする）を患っている。
- 研究参加者には髄膜炎菌性疾患の病歴がある。
- 参加者は以前にこの研究に参加したことがある、または参加者は以前にこの研究で調査中の薬剤の研究の治療に割り当てられていたことがある（研究RA101495-02.201を除く） (NCT03315130)、RA101495-02.301 (NCT04115293)、または RA101495-02.302 (NCT04225871)、合理的に再発する可能性のある安全上の理由で参加者が前記研究から撤退する必要がない限り、除外されません)。
- 参加者は、過去 3 か月以内または 5 半減期のいずれか長い方以内に、ZLP とは異なる IMP (および/または治験機器) の別の研究に参加している、または現在 IMP (および/または治験機器) の別の研究に参加している。研究用デバイス）。
- -スクリーニング時（来院1）の現在の不安定な肝臓または胆管疾患。治験責任医師の評価による。腹水、脳症、凝固障害、低アルブミン血症、食道または胃の静脈瘤、持続性黄疸、または肝硬変の存在によって定義される。 注：安定した肝胆道疾患（ギルバート症候群、無症候性胆石を含む）を除く。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジルコプラン自動注射器 (ZLP-AI)
研究参加者は、自動注射器（AI）を使用して、体重に基づいてジルコプラン（ZLP）を自己投与します。
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ジルコプランは、事前に指定された時点で研究参加者によって皮下に自己投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ビジット1からビジット8までのZilucoplan-auto-injector（ZLP-AI）を使用したZilucoplan（ZLP）の効果的な自己投与（SA）の割合
時間枠：初回来院（第1日）から第8回来院（第14日）まで
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ZLPの有効自己投与（SA）は、治験責任医師によって確認された投与の完全性として定義されました。
治験用医薬品（IMP）の全用量が完全に投与されたこと（すなわち、デバイス窓から見える黄色いプランジャーが完全に押し下げられたこと）を意味します。
有効SAの全体割合は、安全性解析対象群（SS）内の参加者において、使用され返却されたZLP-AIの数に基づいて要約されました。
完全投与率 = 完全投与が行われたZLP-AIの総数 ÷ 使用され返却されたZLP-AIの総数。
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初回来院（第1日）から第8回来院（第14日）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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訪問1におけるZLP-AIを使用したジルコプランの効果的自己投与の割合
時間枠：訪問 1 (1日目)
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有効なZLPの自己投与は、治験責任医師により確認された投与の完全性として定義された。
治験薬の全投与量が完全に投与された（すなわち、デバイス窓から見える黄色いプランジャーが完全に押し下げられた）。
有効な自己投与の全体割合は、SS内の参加者において、使用され返却されたZLP-AIの数に基づいて要約された。
完全投与率 = 完全投与されたZLP-AIの総数／使用され返却されたZLP-AIの総数。
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訪問 1 (1日目)
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ビジット8におけるZLP-AIを使用したZilucoplanの効果的自己投与の割合
時間枠：8回目訪問（14日目）
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ZLPの有効SAは、治験責任医師によって確認された投与の完全性として定義された。
IMPの全用量が完全に投与された（すなわち、デバイスの窓から見えた黄色のプランジャーが完全に押し下げられた）。
有効SAの全体的な割合は、SS内の参加者において、使用され返却されたZLP-AIの数に基づいて要約された。
完全投与 = 完全投与されたZLP-AIの総数／使用され返却されたZLP-AIの総数。
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8回目訪問（14日目）
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研究期間中の重篤な有害事象（SAE）を有する参加者の割合
時間枠：投与開始日（第1日目）からZLP-AI自己注射の最終投与後40日まで（投与開始日から最大54日後まで）
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SAEは、いずれかの用量で、以下の基準の1つ以上に該当する、あらゆる好ましくない医学的出来事と定義されました：死亡につながる；生命を脅かす疾患または傷害につながる；身体構造または身体機能の永久的な障害につながる；入院または長期入院につながる；生命を脅かす疾患または傷害、または身体構造または身体機能の永久的障害を防ぐための医学的または外科的介入につながる；胎児仮死、胎児死亡、または先天性異常または出生時欠陥につながる。
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投与開始日（第1日目）からZLP-AI自己注射の最終投与後40日まで（投与開始日から最大54日後まで）
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研究期間中に治療関連有害事象（TEAEs）を経験した参加者の割合
時間枠：第1回受診（1日目）からZLP-AIの自己注射の最終投与後40日まで（第1回受診後最大54日まで）
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有害事象とは、研究参加者、使用者、またはその他の人物に発生する、意図しない医学的現象、意図しない疾患や傷害、または好ましくない臨床徴候（異常な検査所見を含む）を指し、研究用医療機器に関連するかどうかを問わない。
治療関連有害事象とは、ZLP-AIの最初の自己投与の日時以降、かつZLP-AIの最終自己投与後40日目まで（または最後の接触日まで、いずれか早い方）に発現した有害事象を指す。
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第1回受診（1日目）からZLP-AIの自己注射の最終投与後40日まで（第1回受診後最大54日まで）
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研究期間中の非重篤な有害機器事象（ADE）を有する参加者の割合
時間枠：初回投与日（1日目）から自己注射ZLP-AIの最終投与後40日まで（初回投与日から最大54日後）
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ADEは、試験用医療機器の使用に関連するAEとして定義され、使用、展開、埋め込み、設置、または操作の指示が不十分または不適切であること、または試験用医療機器の故障から生じるAE、ならびに使用エラーまたは試験用医療機器の意図的な誤用から生じるイベントを含みます。
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初回投与日（1日目）から自己注射ZLP-AIの最終投与後40日まで（初回投与日から最大54日後）
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研究期間中の深刻なデバイス関連有害事象（SADE）を経験した参加者の割合
時間枠：第1回訪問（1日目）から、ZLP-AIの自己投与の最終投与後40日まで（第1回訪問後最大54日）
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SAEは、以下の基準の1つ以上を満たす、投与量に関わらず発生したあらゆる有害な医学的現象と定義されました：死亡に至る；生命を脅かす疾患または傷害に至る；身体構造または身体機能の永久的障害に至る；入院または入院期間の延長に至る；生命を脅かす疾患または傷害、または身体構造または身体機能の永久的障害を防ぐための医学的または外科的介入に至る；胎児仮死、胎児死亡、または先天異常または出生欠陥に至る。
SADEは、SAEに特徴的な結果のいずれかを引き起こした有害機器影響と定義されました。
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第1回訪問（1日目）から、ZLP-AIの自己投与の最終投与後40日まで（第1回訪問後最大54日）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年8月27日
一次修了 (実際)
2025年1月28日
研究の完了 (実際)
2025年2月3日
試験登録日
最初に提出
2024年6月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年6月18日
最初の投稿 (実際)
2024年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月25日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DV0013
- U1111-1302-4369 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2023-508287-30 (レジストリ識別子：EU Clinical Trials)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認後 6 か月後、または世界的な開発中止後 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータおよび編集された治験文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、英語でのみ入手できます。
治験終了後に治験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは公開されません。
IPD 共有時間枠
この試験からのデータは、米国および/または欧州での製品承認または世界的な開発中止から 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析可能なデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれます。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
すべての文書は英語でのみ、パスワードで保護されたポータルで事前に指定された期間 (通常は 12 か月間) 利用可能です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。