Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečného a efektivního použití autoinjektoru Zilucoplan účastníky studie s generalizovanou myasthenia gravis

25. března 2026 aktualizováno: UCB Biopharma SRL

Multicentrická, otevřená, ambulantní studie k vyhodnocení bezpečného a efektivního použití kombinovaného produktu Zilucoplan s autoinjektorem pro subkutánní samoaplikaci účastníky studie s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost autoinjektoru zilucoplan (ZLP-AI) samoaplikace.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Katowice, Polsko
        • Dv0013 40609
      • Krakow, Polsko
        • Dv0013 40759
      • Poznan, Polsko
        • Dv0013 40605
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království
        • Dv0013 40760
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Dv0013 50628
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Dv0013 50634
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 64212
        • Dv0013 50648
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Dv0013 50556
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Dv0013 50635
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Dv0013 50555
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Spojené státy, 53228
        • Dv0013 50636

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem studie je muž nebo žena a v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) mu musí být alespoň 18 let.
  • Účastník studie musí mít zdokumentovanou diagnózu gMG na základě historie účastníka studie a podpořené předchozími hodnoceními.
  • Účastník studie se v současné době účastní studie ZLP (zilucoplan) RA101495-02.302 (NCT04225871) nebo podává komerční ZLP ve stabilním dávkovacím režimu po dobu alespoň 1 měsíce před screeningem.
  • Účastníci studie o komerčním ZLP musí obdržet ZLP podle schváleného místního označení.
  • Účastník studie je považován za spolehlivého a schopného dodržovat protokol studie (např. je schopen porozumět a vyplnit dotazníky a schopen dodržovat plán návštěv) podle úsudku zkoušejícího.
  • Účastník studie je ochoten a schopen samostatně si aplikovat ZLP pomocí zilucoplan-autoinjektoru (ZLP AI) podle návodu k použití (IFU), tj. nemá žádné zrakové, fyzické nebo jiné postižení nebo postižení, které by narušovalo jeho/její způsobilost k samostatnému řízení; má-li účastník pečovatele, může účastníkovi s injekcí asistovat.
  • Očkování kvadrivalentní meningokokovou vakcínou a, je-li k dispozici, meningokokovou vakcínou sérotypu B nejméně 14 dní před podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP), pokud nebyl očkován během 3 let před zahájením léčby. U účastníků, kteří již byli dříve očkováni proti Neisseria meningitidis, by měla být podána posilovací vakcinace (očkování) podle klinické indikace v souladu s místními standardy péče.
  • Účastnice ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči před první dávkou studovaného léku.

  • Účastníci studie muži a/nebo ženy

    1. Mužský účastník musí souhlasit s používáním antikoncepce během léčebného období a po dobu 40 dnů po poslední dávce studijního léku a během tohoto období se zdržet darování spermatu.
    2. Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná, nekojí a platí alespoň 1 z následujících podmínek:
  • Nejedná se o ženu ve fertilním věku (WOCBP) NEBO WOCBP, která souhlasí s dodržováním antikoncepčních pokynů v Období léčby a po dobu 40 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Schopnost podat podepsané informace, které zahrnují shodu s požadavky a omezeními uvedenými v ICF a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník studie má jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit nebo ohrozit schopnost účastníka studie účastnit se této studie.
  • Účastnice, které během studie kojí, jsou těhotné nebo plánují otěhotnět.
  • Účastník studie má známou přecitlivělost na jakoukoli složku studijní medikace (a/nebo zkušební zařízení), jak je uvedeno v tomto protokolu.
  • Účastník studie má klinicky relevantní aktivní infekci nebo závažnou infekci v anamnéze (vedoucí k hospitalizaci nebo vyžadující intravenózní léčbu antibiotiky) během 6 týdnů před návštěvou 1.
  • Účastník studie má v anamnéze meningokokové onemocnění.
  • Účastník se již dříve účastnil této studie nebo byl účastník dříve zařazen k léčbě ve studii zkoumané medikace v této studii (kromě studií RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293), nebo RA101495-02.302 (NCT04225871), které nejsou vyloučeny, ledaže by účastník musel odstoupit z uvedených studií z bezpečnostních důvodů, které by se mohly přiměřeně opakovat).
  • Účastník se účastnil jiné studie IMP (a/nebo hodnoceného zařízení) odlišného od ZLP během předchozích 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, nebo se v současné době účastní jiné studie IMP (a/nebo vyšetřovací zařízení).
  • Aktuální nestabilní onemocnění jater nebo žlučových cest při screeningu (návštěva 1), podle hodnocení zkoušejícího, definované přítomností ascitu, encefalopatie, koagulopatie, hypoalbuminémie, jícnových nebo žaludečních varixů, přetrvávající žloutenky nebo cirhózy. POZNÁMKA: s výjimkou stabilních hepatobiliárních stavů (včetně Gilbertova syndromu, asymptomatických žlučových kamenů).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zilucoplan-auto-injektor (ZLP-AI)
Účastníci studie si sami aplikují zilucoplan (ZLP) na základě své tělesné hmotnosti pomocí autoinjektoru (AI).
Lék: Zilucoplan
Zilucoplan si budou účastníci studie sami podávat subkutánně v předem určených časových bodech.
Ostatní jména:
  • RA101495

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální podíl účinných samopodání (SA) přípravku Zilucoplan (ZLP) pomocí autoinjektoru Zilucoplan (ZLP-AI) od návštěvy 1 do návštěvy 8
Časové okno: Od návštěvy 1 (den 1) do návštěvy 8 (den 14)
Účinné SA ZLP bylo definováno jako úplnost podání potvrzená vyšetřovatelem. Celá dávka zkoumaného léčivého přípravku (IMP) byla kompletně podána (tj. žlutý píst viditelný přes okénko zařízení byl zcela stlačen). Procento účinného SA celkově bylo shrnuto na základě počtu použitých a vrácených ZLP-AI, a to u účastníků v bezpečnostním souboru (SS). Kompletní podání dávky = Celkový počet ZLP-AI s kompletním podáním dávky / Celkový počet použitých a vrácených ZLP-AI.
Od návštěvy 1 (den 1) do návštěvy 8 (den 14)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účinné samopodání Zilucoplanu pomocí ZLP-AI při návštěvě 1
Časové okno: Návštěva 1 (Den 1)
Účinné SA ZLP bylo definováno jako úplnost podání potvrzené vyšetřujícím lékařem. Celá dávka IMP byla zcela podána (tj. žlutý píst viditelný okénkem zařízení byl zcela stlačen). Procento účinného SA celkově bylo shrnuto na základě počtu použitých a vrácených ZLP-AI u účastníků v SS. Úplné podání dávky = Celkový počet ZLP-AI s úplným podáním dávky / Celkový počet použitých a vrácených ZLP-AI.
Návštěva 1 (Den 1)
Procento efektivních samopodání přípravku Zilucoplan pomocí ZLP-AI při návštěvě 8
Časové okno: Návštěva 8 (Den 14)
Efektivní SA ZLP byla definována jako úplnost podání potvrzená vyšetřujícím. Celá dávka IMP byla zcela podána (tj. žlutý píst viditelný okénkem zařízení byl zcela stlačen). Procento celkové efektivní SA bylo shrnuto na základě počtu použitých a vrácených ZLP-AI, u účastníků v SS. Úplné podání dávky = Celkový počet ZLP-AI s úplným podáním dávky / Celkový počet použitých a vrácených ZLP-AI.
Návštěva 8 (Den 14)
Procento účastníků se závažnými nežádoucími účinky (SAE) během průběhu studie
Časové okno: Od návštěvy 1 (den 1) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský jev, který při jakékoli dávce splnil jedno nebo více z uvedených kritérií: Vedl ke smrti; Vedl k život ohrožující nemoci nebo zranění; Vedl k trvalému poškození tělesné struktury nebo tělesné funkce; Vedl k hospitalizaci nebo prodloužené hospitalizaci; Vedl k lékařskému nebo chirurgickému zásahu k prevenci život ohrožující nemoci nebo zranění nebo trvalého poškození tělesné struktury nebo tělesné funkce; Vedl k fetální tísni, úmrtí plodu nebo vrozené vadě nebo porodní vadě.
Od návštěvy 1 (den 1) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
Procento účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími v průběhu léčby (TEAE) během studie
Časové okno: Od návštěvy 1 (den 1) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
Neblahá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt, nezamýšlené onemocnění nebo poranění, nebo nežádoucí klinické příznaky (včetně abnormálního laboratorního nálezu) u účastníků studie, uživatelů nebo jiných osob, ať už souvisejí či nesouvisejí se zkoumaným zdravotnickým prostředkem. Neblahá událost související s léčbou (TEAE) byla definována jako AE, která začíná v den/čas prvního vlastního podání ZLP-AI a až včetně 40 dnů po posledním vlastním podání ZLP-AI (nebo posledním kontaktu, podle toho, co nastane dříve).
Od návštěvy 1 (den 1) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
Procento účastníků s nezávažnými nežádoucími účinky zařízení (ADE) během průběhu studie
Časové okno: Od návštěvy 1 (1. den) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce přípravku ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
ADE bylo definováno jako nežádoucí příhoda související s použitím hodnoceného zdravotnického prostředku, včetně všech nežádoucích příhod vyplývajících z nedostatečných nebo nevhodných pokynů k použití, nasazení, implantaci, instalaci nebo provozu, nebo z jakékoli poruchy hodnoceného zdravotnického prostředku, stejně jako z jakékoli události vyplývající z chyby při použití nebo z úmyslného zneužití hodnoceného zdravotnického prostředku.
Od návštěvy 1 (1. den) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce přípravku ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
Procento účastníků se závažnými nežádoucími účinky přístroje (SADE) v průběhu studie
Časové okno: Od návštěvy 1 (den 1) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce přípravku ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)
Vážná nežádoucí příhoda byla definována jako jakákoli nepříznivá lékařská událost, která v jakékoli dávce splnila 1 nebo více z uvedených kritérií: Vede k úmrtí; Vede k život ohrožujícímu onemocnění nebo poranění; Vede k trvalému poškození tělesné struktury nebo tělesné funkce; Vede k hospitalizaci nebo prodloužené hospitalizaci; Vede k lékařskému nebo chirurgickému zákroku k prevenci život ohrožujícího onemocnění nebo poranění nebo trvalého poškození tělesné struktury nebo tělesné funkce; Vede k fetální tísni, fetální smrti nebo vrozené abnormalitě či vrozené vadě. Vážná nežádoucí příhoda související s použitím zdravotnického prostředku byla definována jako nepříznivý účinek zdravotnického prostředku, který vedl k některému z následků charakteristických pro vážnou nežádoucí příhodu.
Od návštěvy 1 (den 1) až do 40 dnů po posledním podání samoinjekce přípravku ZLP-AI (až do 54 dnů po návštěvě 1)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCB Biopharma SRL

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. srpna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

28. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

3. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DV0013
  • U1111-1302-4369 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2023-508287-30 (Identifikátor registru: EU Clinical Trials)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této zkoušky si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a upraveným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným studijním dokumentům, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení dat. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit