Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikker og effektiv bruk av en Zilucoplan autoinjektor av studiedeltakere med generalisert myasthenia gravis

25. mars 2026 oppdatert av: UCB Biopharma SRL

En multisenter, åpen etikett, poliklinisk studie for å evaluere sikker og effektiv bruk av et Zilucoplan autoinjektorkombinasjonsprodukt for subkutan selvadministrasjon av studiedeltakere med generalisert myasthenia gravis

Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen ved selvadministrering av zilucoplan autoinjektor (ZLP-AI).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Dv0013 50628
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Dv0013 50634
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 64212
        • Dv0013 50648
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Dv0013 50556
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Dv0013 50635
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Dv0013 50555
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Forente stater, 53228
        • Dv0013 50636
  • Polen
      • Katowice, Polen
        • Dv0013 40609
      • Krakow, Polen
        • Dv0013 40759
      • Poznan, Polen
        • Dv0013 40605
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia
        • Dv0013 40760

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Studiedeltakeren er mann eller kvinne og må være minst 18 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF).
  • Studiedeltaker må ha en dokumentert diagnose av gMG, basert på studiedeltakers historie og støttet av tidligere evalueringer.
  • Studiedeltaker deltar for tiden i ZLP (zilucoplan) studie RA101495-02.302 (NCT04225871) eller administrerer kommersiell ZLP på et stabilt doseringsregime i minst 1 måned før screening.
  • Studiedeltakere på kommersiell ZLP må motta ZLP i henhold til den godkjente lokale merkingen.
  • Studiedeltakeren anses som pålitelig og i stand til å følge studieprotokollen (f.eks. i stand til å forstå og fylle ut spørreskjemaer og i stand til å overholde besøksplanen) i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Studiedeltakeren er villig og i stand til selv å administrere ZLP ved å bruke zilucoplan-auto-injektoren (ZLP AI) i henhold til bruksanvisningen (IFU), dvs. har ingen visuell, fysisk eller annen funksjonshemming eller svekkelse som forstyrrer hans/hennes evne til å administrere selv; dersom deltakeren har en omsorgsperson, kan han/hun hjelpe deltakeren med injeksjonen.
  • Vaksinasjon med en kvadrivalent meningokokkvaksine og, der tilgjengelig, meningokokkserotype B-vaksine minst 14 dager før administrasjon av forsøksmedisin (IMP), hvis ikke vaksinert innen 3 år før behandlingsstart. Boostervaksinasjon(er) bør også gis som klinisk indisert, i henhold til den lokale standarden for omsorg, for deltakere som tidligere har blitt vaksinert mot Neisseria meningitidis.
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest før den første dosen av studiemedikamentet.

  • Mannlige og/eller kvinnelige studiedeltakere

    1. En mannlig deltaker må godta å bruke prevensjon i løpet av behandlingsperioden og i 40 dager etter siste dose med studiemedisin, og avstå fra å donere sæd i denne perioden.
    2. En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og minst 1 av følgende forhold gjelder:
  • Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) ELLER EN WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen under behandlingsperioden og i 40 dager etter siste dose med studiemedisin.
  • I stand til å gi signert informert som inkluderer overholdelse av kravene og restriksjonene oppført i ICF og i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltakeren har en hvilken som helst medisinsk eller psykiatrisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette i fare eller kompromittere studiedeltakerens evne til å delta i denne studien.
  • Kvinnelige deltakere som ammer, er gravide eller planlegger å bli gravide i løpet av studien.
  • Studiedeltakeren har en kjent overfølsomhet overfor noen komponenter av studiemedisinen (og/eller en undersøkelsesenhet) som angitt i denne protokollen.
  • Studiedeltakeren har en klinisk relevant aktiv infeksjon eller en historie med alvorlig infeksjon (som resulterer i sykehusinnleggelse eller krever intravenøs antibiotikabehandling) innen 6 uker før besøk 1.
  • Studiedeltakeren har en historie med meningokokksykdom.
  • Deltakeren har tidligere deltatt i denne studien eller deltakeren har tidligere blitt tildelt behandling i en studie av medisinen som undersøkes i denne studien (unntatt studier RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293), eller RA101495-02.302 (NCT04225871), som ikke er utelukket, med mindre deltakeren ble pålagt å trekke seg fra nevnte studier av en sikkerhetsgrunn som med rimelighet kunne gjenta seg).
  • Deltakeren har deltatt i en annen studie av en IMP (og/eller en undersøkelsesenhet) forskjellig fra ZLP i løpet av de siste 3 månedene eller 5 halveringstidene, avhengig av hva som er lengst, eller deltar for tiden i en annen studie av en IMP (og/eller en undersøkelsesutstyr).
  • Gjeldende ustabil lever- eller gallesykdom ved screening (besøk 1), i henhold til forskervurdering, definert ved tilstedeværelse av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemi, esophageal eller gastrisk varicer, vedvarende gulsott eller skrumplever. MERK: med unntak av stabile lever- og galletilstander (inkludert Gilberts syndrom, asymptomatiske gallestein).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zilucoplan-auto-injektor (ZLP-AI)
Studiedeltakere vil selv-administrere zilucoplan (ZLP) basert på kroppsvekten ved hjelp av auto-injektor (AI).
Legemiddel: Zilucoplan
Zilucoplan vil bli administrert selv subkutant av studiedeltakerne på forhåndsspesifiserte tidspunkter.
Andre navn:
  • RA101495

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av effektive selvadministreringer (SA) av Zilucoplan (ZLP) ved bruk av Zilucoplan-auto-injektor (ZLP-AI) fra Besøk 1 til Besøk 8
Tidsramme: Fra Besøk 1 (Dag 1) til Besøk 8 (Dag 14)
Effektiv SA av ZLP ble definert som fullstendighet av leveringen som ble bekreftet av undersøkeren. Hele dosen av undersøkelsesmedisin (IMP) ble fullstendig levert (dvs. den gule stemplet som ble sett gjennom enhetsvinduet var helt trykket ned). Prosentandelen av effektiv SA totalt ble oppsummert basert på antall ZLP-AI-er som ble brukt og returnert, blant deltakerne i sikkerhetssettet (SS). Fullstendig doselevering = Totalt antall ZLP-AI-er med fullstendig doselevering / Totalt antall ZLP-AI-er brukt og returnert.
Fra Besøk 1 (Dag 1) til Besøk 8 (Dag 14)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av effektiv selvadministrering av Zilucoplan ved bruk av ZLP-AI på besøk 1
Tidsramme: Besøk 1 (Dag 1)
Effektiv SA av ZLP ble definert som fullstendigheten av leveringen bekreftet av undersøkeren. Hele dosen av IMP ble fullstendig levert (dvs. den gule stemplet som ble sett gjennom enhetsvinduet var helt neddrevet). Prosentandelen av effektiv SA totalt ble oppsummert basert på antall ZLP-AI-er som ble brukt og returnert, blant deltakerne i SS. Fullstendig doselevering = Totalt antall (ant.) ZLP-AI-er med fullstendig doselevering / Totalt ant. ZLP-AI-er brukt og returnert.
Besøk 1 (Dag 1)
Prosentandel av effektive selvadministreringer av Zilucoplan ved bruk av ZLP-AI på besøk 8
Tidsramme: Besøk 8 (Dag 14)
Effektiv SA av ZLP ble definert som fullstendighet av doseringen bekreftet av undersøkeren. Hele dosen av IMP ble fullstendig levert (dvs. den gule stempelet som ble sett gjennom enhetsvinduet var helt nedtrykt). Prosentandelen av effektiv SA totalt ble oppsummert basert på antallet ZLP-AI-er som ble brukt og returnert, innenfor deltakerne i SS. Fullstendig doselevering = Totalt antall ZLP-AI-er med fullstendig doselevering / Totalt antall ZLP-AI-er brukt og returnert.
Besøk 8 (Dag 14)
Prosentandel av deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) i løpet av studien
Tidsramme: Fra Besøk 1 (dag 1) og opp til 40 dager etter siste selvinnsprøyting av ZLP-AI (opp til 54 dager etter Besøk 1)
En SAE ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse som, ved enhver dose, oppfylte 1 eller flere av kriteriene listet opp: Førte til død; Førte til en livstruende sykdom eller skade; Førte til en varig svekkelse av en kroppsstruktur eller en kroppsfunksjon; Førte til innleggelse eller forlenget sykehusopphold; Førte til en medisinsk eller kirurgisk intervensjon for å forhindre livstruende sykdom eller skade eller varig svekkelse av en kroppsstruktur eller en kroppsfunksjon; Førte til fosterdistress, fosterdød, eller en medfødt abnormitet eller fødselsskade.
Fra Besøk 1 (dag 1) og opp til 40 dager etter siste selvinnsprøyting av ZLP-AI (opp til 54 dager etter Besøk 1)
Prosentandel av deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) under studiens løpetid
Tidsramme: Fra Besøk 1 (dag 1) opp til 40 dager etter siste administrering av selvinnsprøyting med ZLP-AI (opp til 54 dager etter Besøk 1)
En bivirkning (AE) ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse, utilsiktet sykdom eller skade, eller uønskede kliniske tegn (inkludert unormale laboratoriefunn) hos studiedeltakere, brukere eller andre personer, uavhengig av om de er relatert til den undersøkte medisinske enheten. En behandlingsrelatert bivirkning (TEAE) ble definert som en bivirkning som startet på eller etter datoen/klokkeslettet for første selvinnsprøyting av ZLP-AI og opp til og inkludert 40 dager etter siste selvinnsprøyting av ZLP-AI (eller sist kontakt avhengig av hva som skjer først).
Fra Besøk 1 (dag 1) opp til 40 dager etter siste administrering av selvinnsprøyting med ZLP-AI (opp til 54 dager etter Besøk 1)
Prosentandel av deltakere med ikke-alvorlige bivirkninger fra apparatet (ADE) i løpet av studien
Tidsramme: Fra Besøk 1 (dag 1) og opptil 40 dager etter siste administrering av selvinnsprøyting av ZLP-AI (opptil 54 dager etter Besøk 1)
En ADE ble definert som en bivirkning relatert til bruken av et undersøkt medisinsk utstyr, inkludert alle bivirkninger som følge av utilstrekkelige eller utilfredsstillende bruksanvisninger, utplassering, implantasjon, installasjon eller drift, eller enhver funksjonssvikt ved det undersøkte medisinske utstyret, samt enhver hendelse som følge av brukerfeil eller bevisst feilbruk av det undersøkte medisinske utstyret.
Fra Besøk 1 (dag 1) og opptil 40 dager etter siste administrering av selvinnsprøyting av ZLP-AI (opptil 54 dager etter Besøk 1)
Prosentandel av deltakere med alvorlige uønskede hendelser knyttet til utstyret (SADE) i løpet av studien
Tidsramme: Fra Besøk 1 (dag 1) opp til 40 dager etter siste administrering av selvinnsprøyting av ZLP-AI (opp til 54 dager etter Besøk 1)
En SAE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som, ved enhver dose, oppfylte 1 eller flere av de oppførte kriteriene: Førte til død; Førte til en livstruende sykdom eller skade; Førte til en varig svekkelse av en kroppsstruktur eller en kroppsfunksjon; Førte til innleggelse eller forlenget sykehusopphold; Førte til en medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre livstruende sykdom eller skade eller varig svekkelse av en kroppsstruktur eller en kroppsfunksjon; Førte til fosterdistress, fosterdød, eller en medfødt abnormalitet eller fødselsskade. En SADE ble definert som en uønsket virkning av medisinsk utstyr som hadde resultert i noen av de konsekvensene som er karakteristiske for en SAE.
Fra Besøk 1 (dag 1) opp til 40 dager etter siste administrering av selvinnsprøyting av ZLP-AI (opp til 54 dager etter Besøk 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. august 2024

Primær fullføring (Faktiske)

28. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

3. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2024

Først lagt ut (Faktiske)

24. juni 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DV0013
  • U1111-1302-4369 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2023-508287-30 (Registeridentifikator: EU Clinical Trials)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert avtale om datadeling må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere