Eine Studie zur Bewertung der sicheren und wirksamen Verwendung eines Zilucoplan-Autoinjektors durch Studienteilnehmer mit generalisierter Myasthenia gravis

Einschlusskriterien:

• Der Studienteilnehmer ist männlich oder weiblich und muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) mindestens 18 Jahre alt sein.
• Der Studienteilnehmer muss über eine dokumentierte gMG-Diagnose verfügen, die auf der Krankengeschichte des Studienteilnehmers basiert und durch frühere Untersuchungen gestützt wird.
• Der Studienteilnehmer nimmt derzeit an der ZLP (Zilucoplan)-Studie RA101495-02.302 teil (NCT04225871) oder verabreicht kommerzielles ZLP mit einem stabilen Dosierungsschema für mindestens 1 Monat vor dem Screening.
• Studienteilnehmer, die kommerzielles ZLP einnehmen, müssen ZLP gemäß der genehmigten lokalen Kennzeichnung erhalten.
• Der Studienteilnehmer gilt nach Einschätzung des Prüfarztes als zuverlässig und in der Lage, das Studienprotokoll einzuhalten (z. B. in der Lage, Fragebögen zu verstehen und auszufüllen und den Besuchsplan einzuhalten).
• Der Studienteilnehmer ist bereit und in der Lage, sich ZLP mithilfe des Zilucoplan-Autoinjektors (ZLP AI) gemäß der Gebrauchsanweisung (IFU) selbst zu verabreichen, d seine/ihre Fähigkeit zur Selbstverwaltung; Wenn der Teilnehmer einen Betreuer hat, kann dieser den Teilnehmer bei der Injektion unterstützen.
• Impfung mit einem quadrivalenten Meningokokken-Impfstoff und, sofern verfügbar, Meningokokken-Serotyp-B-Impfstoff mindestens 14 Tage vor der Verabreichung des Prüfpräparats (IMP), sofern nicht innerhalb von 3 Jahren vor Behandlungsbeginn geimpft wurde. Bei Teilnehmern, die zuvor gegen Neisseria meningitidis geimpft wurden, sollten je nach klinischer Indikation und entsprechend den örtlichen Pflegestandards auch Auffrischungsimpfungen verabreicht werden.
• Bei weiblichen Teilnehmern im gebärfähigen Alter muss vor der ersten Dosis des Studienmedikaments ein negativer Urin-Schwangerschaftstest vorliegen.

• Männliche und/oder weibliche Studienteilnehmer

  1. Ein männlicher Teilnehmer muss zustimmen, während des Behandlungszeitraums und 40 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation Verhütungsmittel anzuwenden und in diesem Zeitraum keine Samenzellen zu spenden.
  2. Eine Teilnehmerin ist teilnahmeberechtigt, wenn sie nicht schwanger ist, nicht stillt und mindestens eine der folgenden Bedingungen zutrifft:
• Keine Frau im gebärfähigen Alter (WOCBP) ODER EINE WOCBP, die sich bereit erklärt, die Verhütungsempfehlungen während des Behandlungszeitraums und für 40 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation zu befolgen.
• In der Lage, unterzeichnete Informationen zu erteilen, die die Einhaltung der im ICF und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen einschließen.

Ausschlusskriterien:

• Der Studienteilnehmer hat eine medizinische oder psychiatrische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Studienteilnehmers zur Teilnahme an dieser Studie gefährden oder beeinträchtigen könnte.
• Weibliche Teilnehmer, die während der Studie stillen, schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen.
• Der Studienteilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile des Studienmedikaments (und/oder eines Prüfgeräts), wie in diesem Protokoll angegeben.
• Der Studienteilnehmer hat innerhalb von 6 Wochen vor Besuch 1 eine klinisch relevante aktive Infektion oder eine schwere Infektion in der Vorgeschichte (die zu einem Krankenhausaufenthalt oder einer intravenösen Antibiotikabehandlung führte).
• Der Studienteilnehmer hat eine Vorgeschichte von Meningokokken-Erkrankungen.
• Der Teilnehmer hat zuvor an dieser Studie teilgenommen oder dem Teilnehmer wurde zuvor eine Behandlung in einer Studie mit dem in dieser Studie untersuchten Medikament zugewiesen (mit Ausnahme der Studien RA101495-02.201). (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293) oder RA101495-02.302 (NCT04225871), die nicht ausgeschlossen sind, es sei denn, der Teilnehmer musste aus Sicherheitsgründen, die nach vernünftigem Ermessen wiederkehren könnten, die besagten Studien abbrechen.
• Der Teilnehmer hat innerhalb der letzten 3 Monate oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, an einer anderen Studie zu einem IMP (und/oder einem Prüfgerät) teilgenommen, das sich von ZLP unterscheidet, oder nimmt derzeit an einer anderen Studie zu einem IMP (und/oder einem anderen Prüfgerät) teil Prüfgerät).
• Aktuelle instabile Leber- oder Gallenerkrankung beim Screening (Besuch 1), gemäß Beurteilung des Prüfarztes, definiert durch das Vorliegen von Aszites, Enzephalopathie, Koagulopathie, Hypoalbuminämie, Ösophagus- oder Magenvarizen, anhaltender Gelbsucht oder Zirrhose. HINWEIS: Mit Ausnahme stabiler hepatobiliärer Erkrankungen (einschließlich Gilbert-Syndrom, asymptomatische Gallensteine).