Badanie oceniające bezpieczne i skuteczne stosowanie automatycznego wstrzykiwacza Zilucoplan przez uczestników badania z uogólnioną miastenią

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnikiem badania może być mężczyzna lub kobieta i w chwili podpisania formularza świadomej zgody (ICF) musi mieć ukończone 18 lat.
• Uczestnik badania musi mieć udokumentowaną diagnozę gMG, opartą na historii uczestnika badania i popartą wcześniejszymi ocenami.
• Uczestnik badania uczestniczy obecnie w badaniu ZLP (zilucoplan) RA101495-02.302 (NCT04225871) lub podaje dostępny w handlu ZLP według stałego schematu dawkowania przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
• Uczestnicy badania korzystający z komercyjnego ZLP muszą otrzymać ZLP zgodnie z zatwierdzonym lokalnym oznakowaniem.
• Uczestnika badania uważa się za osobę wiarygodną i zdolną do przestrzegania protokołu badania (np. rozumiejącą i wypełniającą kwestionariusze oraz dotrzymującą harmonogramu wizyt) zgodnie z oceną Badacza.
• Uczestnik badania chce i jest w stanie samodzielnie podawać ZLP za pomocą automatycznego wstrzykiwacza zilucoplanu (ZLP AI) zgodnie z instrukcją użycia (IFU), tj. nie ma żadnej niepełnosprawności wzrokowej, fizycznej ani innej lub upośledzenia, które zakłócałoby jego/jej zdolność do samodzielnego zarządzania; jeżeli uczestnik ma opiekuna, może on pomóc uczestnikowi we wstrzyknięciu.
• Szczepienie czterowalentną szczepionką przeciwko meningokokom i, jeśli jest dostępna, szczepionką przeciw meningokokom serotypu B co najmniej 14 dni przed podaniem badanego produktu leczniczego (IMP), jeśli nie było szczepione w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem leczenia. W przypadku uczestników, którzy zostali wcześniej zaszczepieni przeciwko Neisseria meningitidis, należy również podać szczepienie(-a) przypominające, zgodnie ze wskazaniami klinicznymi i zgodnie z lokalnymi standardami opieki.
• Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed przyjęciem pierwszej dawki badanego leku.

• Uczestnicy badania płci męskiej i/lub żeńskiej

  1. Uczestnik płci męskiej musi wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji w Okresie leczenia i przez 40 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku oraz powstrzymać się od oddawania nasienia w tym okresie.
  2. Uczestnik może wziąć udział, jeśli nie jest w ciąży ani nie karmi piersią i spełniony jest co najmniej 1 z poniższych warunków:
• Nie jest to kobieta w wieku rozrodczym (WOCBP) LUB WOCBP, która zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji w okresie leczenia i przez 40 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Możliwość podpisania i poinformowania, co obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w ICF oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik badania cierpi na jakąkolwiek chorobę lub stan psychiczny, który w opinii Badacza może zagrozić lub osłabić zdolność uczestnika badania do udziału w tym badaniu.
• Uczestniczki karmiące piersią, będące w ciąży lub planujące zajście w ciążę w trakcie badania.
• Uczestnik badania ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku (i/lub badany wyrób), jak stwierdzono w niniejszym protokole.
• Uczestnik badania ma klinicznie istotną aktywną infekcję lub poważną infekcję w wywiadzie (skutkującą hospitalizacją lub wymagającą dożylnego leczenia antybiotykami) w ciągu 6 tygodni przed wizytą 1.
• Uczestnik badania miał historię choroby meningokokowej.
• Uczestnik brał wcześniej udział w tym badaniu lub został wcześniej przydzielony do leczenia w badaniu dotyczącym leku badanego w tym badaniu (z wyjątkiem badań RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293) lub RA101495-02.302 (NCT04225871), które nie są wykluczone, chyba że od uczestnika wymagano wycofania się ze wspomnianych badań ze względów bezpieczeństwa, które mogłyby się w uzasadniony sposób powtórzyć).
• Uczestnik brał udział w innym badaniu IMP (i/lub wyrobu badawczego) innego niż ZLP w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy, lub obecnie uczestniczy w innym badaniu IMP (i/lub urządzenie badawcze).
• Obecna niestabilna choroba wątroby lub dróg żółciowych podczas badania przesiewowego (wizyta 1), zgodnie z oceną badacza, zdefiniowana na podstawie obecności wodobrzusza, encefalopatii, koagulopatii, hipoalbuminemii, żylaków przełyku lub żołądka, uporczywej żółtaczki lub marskości wątroby. UWAGA: z wyjątkiem stabilnych schorzeń wątroby i dróg żółciowych (m.in. zespół Gilberta, bezobjawowa kamica żółciowa).