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Uno studio per valutare l'uso sicuro ed efficace di un autoiniettore di Zilucoplan da parte dei partecipanti allo studio con miastenia grave generalizzata

25 marzo 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio multicentrico, in aperto, ambulatoriale per valutare l'uso sicuro ed efficace di un prodotto combinato con autoiniettore Zilucoplan per l'autosomministrazione sottocutanea da parte dei partecipanti allo studio con miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'autosomministrazione di zilucoplan con autoiniettore (ZLP-AI).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Katowice, Polonia
        • Dv0013 40609
      • Krakow, Polonia
        • Dv0013 40759
      • Poznan, Polonia
        • Dv0013 40605
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
        • Dv0013 40760
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Dv0013 50628
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Dv0013 50634
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 64212
        • Dv0013 50648
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Dv0013 50556
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Dv0013 50635
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Dv0013 50555
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Stati Uniti, 53228
        • Dv0013 50636

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante allo studio è maschio o femmina e deve avere almeno 18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  • Il partecipante allo studio deve avere una diagnosi documentata di gMG, basata sulla storia del partecipante allo studio e supportata da valutazioni precedenti.
  • Il partecipante allo studio sta attualmente partecipando allo studio ZLP (zilucoplan) RA101495-02.302 (NCT04225871) o sta somministrando ZLP commerciale con un regime di dosaggio stabile per almeno 1 mese prima dello screening.
  • I partecipanti allo studio con ZLP commerciale devono ricevere ZLP secondo l'etichettatura locale approvata.
  • Il partecipante allo studio è considerato affidabile e in grado di aderire al protocollo dello studio (ad esempio, in grado di comprendere e completare i questionari e in grado di aderire al programma delle visite) secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Il partecipante allo studio è disposto e capace di autosomministrarsi ZLP utilizzando l'autoiniettore zilucoplan (ZLP AI) secondo le istruzioni per l'uso (IFU), vale a dire, non ha alcuna disabilità o menomazione visiva, fisica o di altro tipo che interferisca con la sua capacità di autoamministrarsi; se il partecipante ha un assistente, lui/lei può assistere il partecipante con l'iniezione.
  • Vaccinazione con un vaccino meningococcico quadrivalente e, ove disponibile, vaccino meningococcico del sierotipo B almeno 14 giorni prima della somministrazione del medicinale sperimentale (IMP), se non vaccinato entro 3 anni prima dell'inizio del trattamento. Anche la vaccinazione di richiamo deve essere somministrata come clinicamente indicato, secondo lo standard di cura locale, per i partecipanti che sono stati precedentemente vaccinati contro Neisseria meningitidis.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima della prima dose del farmaco in studio.

  • Partecipanti allo studio di sesso maschile e/o femminile

    1. Un partecipante di sesso maschile deve accettare di utilizzare contraccettivi durante il periodo di trattamento e per 40 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio e astenersi dal donare sperma durante questo periodo.
    2. Una partecipante donna può partecipare se non è incinta, non allatta al seno e si applica almeno 1 delle seguenti condizioni:
  • Non una donna in età fertile (WOCBP) O una WOCBP che accetta di seguire le linee guida contraccettive durante il periodo di trattamento e per 40 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • In grado di fornire informazioni firmate che includono il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nell'ICF e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante allo studio presenta qualsiasi condizione medica o psichiatrica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio o compromettere la capacità del partecipante allo studio di partecipare a questo studio.
  • Partecipanti di sesso femminile che stanno allattando, sono incinte o stanno pianificando una gravidanza durante lo studio.
  • Il partecipante allo studio ha un'ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio (e/o un dispositivo sperimentale) come indicato nel presente protocollo.
  • Il partecipante allo studio ha un'infezione attiva clinicamente rilevante o una storia di infezione grave (con conseguente ricovero in ospedale o che richiede un trattamento antibiotico per via endovenosa) entro 6 settimane prima della Visita 1.
  • Il partecipante allo studio ha una storia di malattia da meningococco.
  • Il partecipante ha già partecipato a questo studio o il partecipante è stato precedentemente assegnato al trattamento in uno studio sul farmaco oggetto di studio in questo studio (ad eccezione degli studi RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293), oppure RA101495-02.302 (NCT04225871), che non sono esclusi, a meno che il partecipante non sia stato obbligato a ritirarsi da detti studi per un motivo di sicurezza che potrebbe ragionevolmente ripresentarsi).
  • Il partecipante ha partecipato a un altro studio su un IMP (e/o un dispositivo sperimentale) diverso da ZLP nei 3 mesi precedenti o nelle 5 emivite, a seconda di quale sia il più lungo, o sta attualmente partecipando a un altro studio su un IMP (e/o un dispositivo sperimentale) dispositivo sperimentale).
  • Attuale malattia epatica o biliare instabile allo screening (Visita 1), secondo la valutazione dello sperimentatore, definita dalla presenza di ascite, encefalopatia, coagulopatia, ipoalbuminemia, varici esofagee o gastriche, ittero persistente o cirrosi. NOTA: ad eccezione delle condizioni epatobiliari stabili (inclusa sindrome di Gilbert, calcoli biliari asintomatici).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Zilucoplan-autoiniettore (ZLP-AI)
I partecipanti allo studio si auto-somministrano zilucoplan (ZLP) in base al loro peso corporeo utilizzando l'autoiniettore (AI).
Droga: Zilucoplan
Zilucoplan sarà autosomministrato per via sottocutanea dai partecipanti allo studio in tempi prestabiliti.
Altri nomi:
  • RA101495

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di auto-somministrazioni (SA) efficaci di Zilucoplan (ZLP) utilizzando l'auto-iniettore di Zilucoplan (ZLP-AI) dalla visita 1 alla visita 8
Lasso di tempo: Dal Visita 1 (Giorno 1) al Visita 8 (Giorno 14)
L'SA efficace dello ZLP è stata definita come la completezza della somministrazione confermata dallo Sperimentatore. L'intera dose del prodotto medicinale in sperimentazione (IMP) è stata completamente somministrata (cioè, lo stantuffo giallo visibile attraverso la finestra del dispositivo è stato completamente abbassato). La percentuale di SA efficace complessiva è stata riassunta in base al numero di ZLP-AI utilizzati e restituiti, all'interno dei partecipanti del Set di Sicurezza (SS). Consegna Completa della Dose = Numero totale (n.) di ZLP-AI con consegna completa della dose / Numero totale di ZLP-AI utilizzati e restituiti.
Dal Visita 1 (Giorno 1) al Visita 8 (Giorno 14)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di somministrazione autonoma efficace di Zilucoplan con ZLP-AI alla Visita 1
Lasso di tempo: Visita 1 (Giorno 1)
L'SA efficace di ZLP è stata definita come la completezza della somministrazione confermata dal Ricercatore. L'intera dose di IMP è stata completamente erogata (ovvero, lo stantuffo giallo visibile attraverso la finestra del dispositivo è stato completamente premuto). La percentuale di SA efficace complessiva è stata riassunta in base al numero di ZLP-AI utilizzati e restituiti, all'interno dei partecipanti del SS. Consegna Completa della Dose = Numero totale (n.) di ZLP-AI con consegna completa della dose / Numero totale di ZLP-AI utilizzati e restituiti.
Visita 1 (Giorno 1)
Percentuale di autosomministrazioni efficaci di Zilucoplan utilizzando ZLP-AI alla Visita 8
Lasso di tempo: Visita 8 (Giorno 14)
L'SA effettiva di ZLP è stata definita come la completezza della somministrazione confermata dallo Sperimentatore. L'intera dose dell'IMP è stata completamente somministrata (ovvero, lo stantuffo giallo visibile attraverso la finestra del dispositivo è stato completamente abbassato). La percentuale di SA effettiva complessiva è stata riassunta in base al numero di ZLP-AI utilizzati e restituiti, all'interno dei partecipanti nel SS. Somministrazione Completa della Dose = Numero totale (n.) di ZLP-AI con somministrazione completa della dose/N. totale di ZLP-AI utilizzati e restituiti.
Visita 8 (Giorno 14)
Percentuale di Partecipanti con Eventi Avversi Gravi (SAE) Durante il Corso dello Studio
Lasso di tempo: Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'autoiniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Un SAE è stato definito come qualsiasi evento medico indesiderato che, a qualsiasi dose, soddisfacesse uno o più dei seguenti criteri: Ha portato al decesso; Ha portato a una malattia o lesione pericolosa per la vita; Ha portato a un danno permanente di una struttura corporea o di una funzione corporea; Ha portato a un ricovero ospedaliero o a una ospedalizzazione prolungata; Ha portato a un intervento medico o chirurgico per prevenire una malattia o lesione pericolosa per la vita o un danno permanente a una struttura corporea o a una funzione corporea; Ha portato a sofferenza fetale, morte fetale, o un'anomalia congenita o un difetto alla nascita.
Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'autoiniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAEs) nel corso dello studio
Lasso di tempo: Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'autoiniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Un EA è stato definito come qualsiasi evento medico avverso, malattia o lesione non intenzionale, o segni clinici avversi (inclusi risultati di laboratorio anormali) nei partecipanti allo studio, negli utenti o in altre persone, indipendentemente dalla loro correlazione con il dispositivo medico oggetto di indagine. Un TEAE è stato definito come un EA che inizia nella data/ora della prima autoiniezione di ZLP-AI e fino a e inclusi 40 giorni dopo l'ultima autoiniezione di ZLP-AI (o l'ultimo contatto, a seconda di quale si verifichi per primo).
Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'autoiniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Percentuale di partecipanti con effetti avversi non gravi del dispositivo (ADE) durante il corso dello studio
Lasso di tempo: Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'auto-iniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Un ADE è stato definito come un AE correlato all'uso di un dispositivo medico sperimentale, incluso qualsiasi AE derivante da istruzioni per l'uso, il posizionamento, l'impianto, l'installazione o il funzionamento insufficienti o inadeguate, o qualsiasi malfunzionamento del dispositivo medico sperimentale, nonché qualsiasi evento derivante da errore d'uso o da uso intenzionale improprio del dispositivo medico sperimentale.
Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'auto-iniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Percentuale di partecipanti con effetti avversi gravi al dispositivo (SADE) durante il corso dello studio
Lasso di tempo: Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'auto-iniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)
Un SAE è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, ha soddisfatto 1 o più dei criteri elencati: Ha portato al decesso; Ha portato a una malattia o lesione pericolosa per la vita; Ha portato a un danno permanente a una struttura o funzione corporea; Ha portato a un ricovero ospedaliero o a un prolungamento della degenza; Ha portato a un intervento medico o chirurgico per prevenire una malattia o lesione pericolosa per la vita o un danno permanente a una struttura o funzione corporea; Ha portato a sofferenza fetale, morte fetale, o un'anomalia congenita o un difetto alla nascita. Un SADE è stato definito come un effetto avverso del dispositivo che ha avuto come conseguenza una delle caratteristiche di un SAE.
Dal Visita 1 (Giorno 1) fino a 40 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'auto-iniezione di ZLP-AI (fino a 54 giorni dopo la Visita 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Investigatori

  • Direttore dello studio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 agosto 2024

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

3 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DV0013
  • U1111-1302-4369 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2023-508287-30 (Identificatore di registro: EU Clinical Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli investigatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti di sperimentazione redatti che possono includere: set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e sarà necessario sottoscrivere un accordo firmato sulla condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un tempo prestabilito, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano può cambiare se il rischio di reidentificazione dei partecipanti allo studio risulta essere troppo alto dopo il completamento dello studio; in questo caso e per proteggere i partecipanti, i dati individuali a livello di paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o dopo l'interruzione dello sviluppo globale e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a IPD anonimizzati e documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione del caso vuoto, modulo di segnalazione del caso con annotazioni, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto di studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org inoltre sarà necessario stipulare un accordo firmato per la condivisione dei dati. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo prestabilito, in genere 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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