En undersøgelse til evaluering af sikker og effektiv brug af en Zilucoplan autoinjektor af undersøgelsesdeltagere med generaliseret myasthenia gravis

Inklusionskriterier:

• Undersøgelsesdeltageren er mand eller kvinde og skal være mindst 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).
• Studiedeltageren skal have en dokumenteret diagnose af gMG, baseret på studiedeltagerens historie og understøttet af tidligere evalueringer.
• Studiedeltageren deltager i øjeblikket i ZLP (zilucoplan) undersøgelse RA101495-02.302 (NCT04225871) eller administrerer kommercielt ZLP på et stabilt doseringsregime i mindst 1 måned før screening.
• Undersøgelsesdeltagere på kommerciel ZLP skal modtage ZLP i henhold til den godkendte lokale mærkning.
• Studiedeltageren anses for at være pålidelig og i stand til at overholde undersøgelsesprotokollen (f.eks. i stand til at forstå og udfylde spørgeskemaer og i stand til at overholde besøgsplanen) i henhold til efterforskerens vurdering.
• Undersøgelsesdeltageren er villig og i stand til selv at administrere ZLP ved hjælp af zilucoplan-auto-injektoren (ZLP AI) i henhold til brugsanvisningen (IFU), dvs. har ikke nogen visuel, fysisk eller anden funktionsnedsættelse eller funktionsnedsættelse, der forstyrrer hans/hendes evne til selv at administrere; hvis deltageren har en pårørende, kan han/hun hjælpe deltageren med indsprøjtningen.
• Vaccination med en quadrivalent meningokokvaccine og, hvor den er tilgængelig, meningokok serotype B-vaccine mindst 14 dage før administration af forsøgslægemiddel (IMP), hvis ikke vaccineret inden for 3 år før påbegyndelse af behandlingen. Boostervaccination(er) bør også administreres som klinisk indiceret, i henhold til den lokale standard for pleje, for deltagere, der tidligere er blevet vaccineret mod Neisseria meningitidis.
• Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.

• Mandlige og/eller kvindelige undersøgelsesdeltagere

  1. En mandlig deltager skal acceptere at bruge prævention i behandlingsperioden og i 40 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin og afstå fra at donere sæd i denne periode.
  2. En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid, ikke ammer, og mindst 1 af følgende betingelser gælder:
• Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) ELLER en WOCBP, der accepterer at følge præventionsvejledningen i behandlingsperioden og i 40 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin.
• I stand til at give underskrevne oplysninger, som omfatter overholdelse af kravene og restriktioner, der er anført i ICF og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

• Undersøgelsesdeltageren har en hvilken som helst medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens mening kan bringe eller kompromittere undersøgelsesdeltagerens mulighed for at deltage i denne undersøgelse.
• Kvindelige deltagere, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen.
• Undersøgelsesdeltageren har en kendt overfølsomhed over for alle komponenter i undersøgelsesmedicinen (og/eller et forsøgsudstyr) som angivet i denne protokol.
• Studiedeltageren har en klinisk relevant aktiv infektion eller en historie med alvorlig infektion (som resulterer i hospitalsindlæggelse eller kræver intravenøs antibiotikabehandling) inden for 6 uger før besøg 1.
• Undersøgelsesdeltageren har en historie med meningokoksygdom.
• Deltageren har tidligere deltaget i denne undersøgelse, eller deltageren er tidligere blevet tildelt behandling i en undersøgelse af den medicin, der undersøges i denne undersøgelse (undtagen undersøgelser RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293) eller RA101495-02.302 (NCT04225871), som ikke er udelukket, medmindre deltageren var forpligtet til at trække sig fra de nævnte undersøgelser af en sikkerhedsgrund, som med rimelighed kunne gentage sig).
• Deltageren har deltaget i en anden undersøgelse af en IMP (og/eller en undersøgelsesanordning) forskellig fra ZLP inden for de foregående 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, eller deltager i øjeblikket i en anden undersøgelse af en IMP (og/eller en undersøgelsesudstyr).
• Aktuel ustabil lever- eller galdesygdom ved screening (besøg 1), pr. investigator vurdering, defineret ved tilstedeværelsen af ​​ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminæmi, esophageal eller gastrisk varicer, vedvarende gulsot eller cirrhose. BEMÆRK: med undtagelse af stabile hepatobiliære tilstande (inklusive Gilberts syndrom, asymptomatiske galdesten).