Um estudo para avaliar o uso seguro e eficaz de um autoinjetor Zilucoplan pelos participantes do estudo com miastenia gravis generalizada

Critério de inclusão:

• O participante do estudo é homem ou mulher e deve ter pelo menos 18 anos de idade no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
• O participante do estudo deve ter um diagnóstico documentado de gMG, com base no histórico do participante do estudo e apoiado por avaliações anteriores.
• O participante do estudo está atualmente participando do estudo ZLP (zilucoplan) RA101495-02.302 (NCT04225871) ou está administrando ZLP comercial em um regime de dosagem estável por pelo menos 1 mês antes da triagem.
• Os participantes do estudo sobre ZLP comercial precisam receber ZLP de acordo com a rotulagem local aprovada.
• O participante do estudo é considerado confiável e capaz de aderir ao protocolo do estudo (por exemplo, capaz de compreender e preencher questionários e capaz de aderir ao cronograma de visitas) de acordo com o julgamento do Investigador.
• O participante do estudo está disposto e é capaz de autoadministrar ZLP usando o autoinjetor zilucoplan (ZLP AI) de acordo com as instruções de uso (IFU), ou seja, não tem nenhuma deficiência ou deficiência visual, física ou outra que interfira com sua capacidade de autoadministração; se o participante tiver um cuidador, ele poderá auxiliar o participante com a injeção.
• Vacinação com uma vacina meningocócica quadrivalente e, quando disponível, vacina meningocócica do serotipo B pelo menos 14 dias antes da administração do medicamento experimental (ME), se não for vacinado nos 3 anos anteriores ao início do tratamento. A(s) vacinação(ões) de reforço também devem ser administradas conforme indicação clínica, de acordo com o padrão de atendimento local, para participantes que foram previamente vacinados contra Neisseria meningitidis.
• As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de urina de gravidez negativo antes da primeira dose do medicamento do estudo.

• Participantes do estudo do sexo masculino e/ou feminino

  1. Um participante do sexo masculino deve concordar em usar anticoncepcionais durante o período de tratamento e por 40 dias após a última dose da medicação do estudo, e abster-se de doar esperma durante este período.
  2. Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida, não amamentando e se aplicar pelo menos uma das seguintes condições:
• Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) OU WOCBP que concorda em seguir as orientações contraceptivas durante o período de tratamento e por 40 dias após a última dose da medicação do estudo.
• Capaz de fornecer informações assinadas que incluam o cumprimento dos requisitos e restrições listados na CIF e neste protocolo.

Critério de exclusão:

• O participante do estudo tem qualquer condição médica ou psiquiátrica que, na opinião do Investigador, possa comprometer ou comprometer a capacidade do participante do estudo de participar deste estudo.
• Participantes do sexo feminino que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar durante o estudo.
• O participante do estudo tem hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento do estudo (e/ou dispositivo experimental), conforme declarado neste protocolo.
• O participante do estudo tem uma infecção ativa clinicamente relevante ou um histórico de infecção grave (resultando em hospitalização ou necessitando de tratamento com antibióticos intravenosos) nas 6 semanas anteriores à Visita 1.
• O participante do estudo tem histórico de doença meningocócica.
• O participante já participou deste estudo ou foi previamente designado para tratamento em um estudo do medicamento sob investigação neste estudo (exceto estudos RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293) ou RA101495-02.302 (NCT04225871), que não são excluídos, a menos que o participante seja obrigado a retirar-se dos referidos estudos por uma razão de segurança que possa razoavelmente ocorrer).
• O participante participou de outro estudo de um ME (e/ou de um dispositivo experimental) diferente do ZLP nos últimos 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, ou está atualmente participando de outro estudo de um ME (e/ou um dispositivo investigacional).
• Doença hepática ou biliar instável atual na triagem (Visita 1), de acordo com a avaliação do investigador, definida pela presença de ascite, encefalopatia, coagulopatia, hipoalbuminemia, varizes esofágicas ou gástricas, icterícia persistente ou cirrose. NOTA: com exceção de condições hepatobiliares estáveis ​​(incluindo síndrome de Gilbert, cálculos biliares assintomáticos).