Un estudio para evaluar el uso seguro y eficaz de un autoinyector Zilucoplan por parte de participantes del estudio con miastenia gravis generalizada

Criterios de inclusión:

• El participante del estudio es hombre o mujer y debe tener al menos 18 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).
• El participante del estudio debe tener un diagnóstico documentado de gMG, basado en el historial del participante del estudio y respaldado por evaluaciones previas.
• El participante del estudio participa actualmente en el estudio RA101495-02.302 de ZLP (zilucoplan) (NCT04225871) o está administrando ZLP comercial en un régimen de dosificación estable durante al menos 1 mes antes de la selección.
• Los participantes del estudio en ZLP comercial deben recibir ZLP según el etiquetado local aprobado.
• El participante del estudio se considera confiable y capaz de cumplir con el protocolo del estudio (p. ej., capaz de comprender y completar cuestionarios y de cumplir con el programa de visitas) según el criterio del investigador.
• El participante del estudio está dispuesto y es capaz de autoadministrarse ZLP utilizando el autoinyector de zilucoplan (ZLP AI) de acuerdo con las instrucciones de uso (IFU), es decir, no tiene ninguna discapacidad o impedimento visual, físico o de otro tipo que interfiera con su capacidad de autoadministrarse; Si el participante tiene un cuidador, este puede ayudarlo con la inyección.
• Vacunación con una vacuna meningocócica tetravalente y, cuando esté disponible, vacuna meningocócica del serotipo B al menos 14 días antes de la administración del medicamento en investigación (IMP), si no se vacunó dentro de los 3 años anteriores al inicio del tratamiento. También se deben administrar vacunas de refuerzo según esté clínicamente indicado, de acuerdo con el estándar de atención local, a los participantes que hayan sido vacunados previamente contra Neisseria meningitidis.
• Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa antes de la primera dosis del fármaco del estudio.

• Participantes masculinos y/o femeninos del estudio.

  1. Un participante masculino debe aceptar utilizar anticonceptivos durante el Período de tratamiento y durante 40 días después de la última dosis del medicamento del estudio, y abstenerse de donar esperma durante este período.
  2. Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada ni amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
• No es una mujer en edad fértil (WOCBP) O UNA WOCBP que acepta seguir las pautas anticonceptivas durante el Período de tratamiento y durante 40 días después de la última dosis del medicamento del estudio.
• Capaz de dar información firmada que incluya el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en la ICF y en este protocolo.

Criterio de exclusión:

• El participante del estudio tiene alguna condición médica o psiquiátrica que, en opinión del Investigador, podría poner en peligro o comprometería la capacidad del participante del estudio para participar en este estudio.
• Participantes femeninas que estén amamantando, embarazadas o que planeen quedar embarazadas durante el estudio.
• El participante del estudio tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento del estudio (y/o un dispositivo en investigación) como se indica en este protocolo.
• El participante del estudio tiene una infección activa clínicamente relevante o antecedentes de infección grave (que resulta en hospitalización o requiere tratamiento con antibióticos intravenosos) dentro de las 6 semanas anteriores a la Visita 1.
• El participante del estudio tiene antecedentes de enfermedad meningocócica.
• El participante ha participado previamente en este estudio o ha sido asignado previamente a un tratamiento en un estudio del medicamento bajo investigación en este estudio (excepto los estudios RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293), o RA101495-02.302 (NCT04225871), que no están excluidos, a menos que se haya requerido que el participante se retirara de dichos estudios por una razón de seguridad que razonablemente podría reaparecer).
• El participante ha participado en otro estudio de un IMP (y/o un dispositivo en investigación) diferente de ZLP dentro de los 3 meses o 5 vidas medias anteriores, lo que sea más largo, o está participando actualmente en otro estudio de un IMP (y/o un dispositivo en investigación).
• Enfermedad hepática o biliar inestable actual en la selección (Visita 1), según la evaluación del investigador, definida por la presencia de ascitis, encefalopatía, coagulopatía, hipoalbuminemia, várices esofágicas o gástricas, ictericia persistente o cirrosis. NOTA: con excepción de condiciones hepatobiliares estables (incluido el síndrome de Gilbert, cálculos biliares asintomáticos).