Yleistynyttä myasthenia gravista sairastavien tutkimukseen osallistujien tekemä tutkimus Zilucoplan-automaattiruiskun turvallisen ja tehokkaan käytön arvioimiseksi

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkimukseen osallistuva on mies tai nainen, ja hänen tulee olla vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
• Tutkimukseen osallistuvalla on oltava dokumentoitu gMG-diagnoosi, joka perustuu tutkimukseen osallistujan historiaan ja jota tukevat aiemmat arvioinnit.
• Tutkimukseen osallistuja osallistuu tällä hetkellä ZLP (zilucoplan) -tutkimukseen RA101495-02.302 (NCT04225871) tai hän antaa kaupallista ZLP:tä vakaalla annostusohjelmalla vähintään kuukauden ajan ennen seulontaa.
• Kaupallista ZLP:tä koskevaan tutkimukseen osallistuneiden on saatava ZLP hyväksytyn paikallisen merkinnän mukaisesti.
• Tutkimukseen osallistujan katsotaan olevan luotettava ja kykenevä noudattamaan tutkimussuunnitelmaa (esim. kykenee ymmärtämään ja täyttämään kyselylomakkeita sekä noudattamaan vierailuaikataulua) tutkijan arvion mukaan.
• Tutkimukseen osallistuja on halukas ja kykenevä antamaan ZLP:tä itse zilucoplan-auto-injectorilla (ZLP AI) käyttöohjeiden (IFU) mukaisesti, eli hänellä ei ole näkö-, fyysistä tai muuta vammaa tai vammaa, joka häiritsee hänen kykynsä hoitaa itseään; jos osallistujalla on omaishoitaja, hän voi auttaa osallistujaa injektiossa.
• Rokotus neliarvoisella meningokokkirokotteella ja, mikäli saatavilla, meningokokki-serotyyppi B -rokotteella vähintään 14 päivää ennen tutkimuslääkkeen (IMP) antamista, jos rokotusta ei ole rokotettu 3 vuoden kuluessa ennen hoidon aloittamista. Tehosterokotukset tulee antaa kliinisesti aiheellisesti paikallisen hoitostandardin mukaisesti osallistujille, jotka on aiemmin rokotettu Neisseria meningitidis -tautia vastaan.
• Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.

• Mies- ja/tai naispuoliset tutkimukseen osallistujat

  1. Miespuolisen osallistujan tulee suostua käyttämään ehkäisyä hoitojakson aikana ja 40 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen ja pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.
  2. Naispuolinen osallistuja on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:
• Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) TAI WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeita hoitojakson aikana ja 40 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen.
• Pystyy antamaan allekirjoitettua tietoa, joka sisältää ICF:ssä ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

• Tutkimukseen osallistuvalla on jokin lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi vaarantaa tai heikentää tutkimukseen osallistujan mahdollisuuksia osallistua tähän tutkimukseen.
• Naispuoliset osallistujat, jotka imettävät, raskaana tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
• Tutkimukseen osallistujalla on tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen (ja/tai tutkimuslaitteen) aineosalle, kuten tässä pöytäkirjassa mainitaan.
• Tutkimukseen osallistuvalla on kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio tai hänellä on ollut vakava infektio (joka on aiheuttanut sairaalahoitoa tai vaatinut suonensisäistä antibioottihoitoa) 6 viikon sisällä ennen käyntiä 1.
• Tutkimukseen osallistuvalla henkilöllä on meningokokkitauti.
• Osallistuja on aiemmin osallistunut tähän tutkimukseen tai osallistuja on aiemmin määrätty hoitoon tässä tutkimuksessa tutkittavan lääkkeen tutkimuksessa (paitsi tutkimukset RA101495-02.201 (NCT03315130), RA101495-02.301 (NCT04115293) tai RA101495-02.302 (NCT04225871), joita ei suljeta pois, ellei osallistujaa vaadittu keskeyttämään mainitut tutkimukset turvallisuussyistä, jotka voisivat kohtuudella toistua).
• Osallistuja on osallistunut toiseen IMP-tutkimukseen (ja/tai tutkimuslaitteeseen), joka poikkeaa ZLP:stä viimeisten 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan aikana sen mukaan kumpi on pidempi, tai osallistuu parhaillaan toiseen IMP-tutkimukseen (ja/tai tutkimuslaite).
• Nykyinen epästabiili maksa- tai sappisairaus seulonnassa (käynti 1), tutkijan arvion mukaan, joka määritellään askites, enkefalopatia, koagulopatia, hypoalbuminemia, ruokatorven tai mahalaukun suonikohju, jatkuva keltaisuus tai kirroosi. HUOMAA: Lukuun ottamatta vakaita maksa-sappisairauksia (mukaan lukien Gilbertin oireyhtymä, oireettomia sappikivet).