アッシャー症候群IB型網膜炎色素腫症患者における亜網膜下注射AAVB-081の研究
2025年5月1日 更新者：AAVantgarde Bio Srl
アッシャー症候群網膜炎症性網膜炎網膜炎網膜炎網膜炎網膜炎網膜炎網膜炎網膜炎の被験者におけるデュアルAAV8.MYO7A、AAVB-081のDual AAV8.MYO7A、AAVB-081の網膜下投与の第1/2の多施設、無盲検、用量エスカレーション、安全性および有効性研究
081-101研究の目的は、MyO7a遺伝子の変異による網膜炎色素症患者のAAVB-081の単一の網膜下注射の安全性と忍容性を評価することです。
この研究では、AAVB-081投与後の初期の有効性も評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Operations Manager
- 電話番号：+448000465680
- メール：clinicaltrials@aavantgarde.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- MYO7A変異によるUSB1bの分子診断
- インフォームドコンセントごとにプロトコルを順守する意欲
除外基準：
- 研究の要件を満たしたくない
- 過去6か月間の調査製品を用いた臨床研究への参加
- 別の遺伝子治療試験への以前の参加
- 網膜下手術を妨げる状態
- 眼疾患および/または全身性疾患を複雑にします
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート1
AAVB-081線量レベル1
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単一の網膜下投与
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実験的：コホート2
AAVB-081線量レベル2
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単一の網膜下投与
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実験的：コホート3
AAVB-081線量レベル3
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単一の網膜下投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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AAVB-081による治療後の治療関連の有害事象の数と重症度を測定する
時間枠：61か月
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61か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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AAVB-081での治療後の微節測定のベースラインからの変化
時間枠：61か月
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61か月
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AAVB-081での治療後の静的境界のベースラインからの変化
時間枠：61か月
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61か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月2日
一次修了 (推定)
2025年7月1日
研究の完了 (推定)
2029年7月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月9日
最初の投稿 (実際)
2024年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月1日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 081-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。