Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie subretinálně injikovaných AAVB-081 u pacientů s Usherovým syndromem typu IB (USH1B) retinitis pigmentosa

1. května 2025 aktualizováno: AAVantgarde Bio Srl

Studie subretinálního podávání duálního AAV8.myo7a, AAVB-081 u subjektů s Usherovým syndromem typu IB (USH1B) Retinitis pigmentosa studie subretinálního podávání pigmentosa studie subretinálního podávání duálního AAV8.Myo7a, aavb-081 u subretinálního podávání duálního AAV8.Myo7a, aavb-081 u subretinálních podávání duálního AAV8.Myo7a.

Účelem studie 081-101 je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost jediné subretinální injekce AAVB-081 u pacientů s USH1B s retinitis pigmentosa v důsledku mutace v genu myo7a. Studie také posoudí počáteční účinnost po podání AAVB-081.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Naples, Itálie
        • Nábor
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Kontakt:
          • Francesca Simonelli
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Moorfields Eye Hospital
        • Kontakt:
          • Michel Michaelides
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Retina Clinic London
        • Kontakt:
          • Paulo E Stanga

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnóza USB1b v důsledku mutace myo7a
  • Ochota dodržovat protokol podle informovaného souhlasu

Kritéria pro vyloučení:

  • Neochota splnit požadavky studie
  • Účast na klinické studii s vyšetřovacím produktem za posledních 6 měsíců
  • Předchozí účast v další studii genové terapie
  • Jakýkoli stav, který by vylučoval subretinální chirurgii
  • Komplikace očních a/nebo systémových onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
AAVB-081 Úroveň dávky 1
Biologický: AAVB-081
Jediné subretinální podávání
Experimentální: Kohorta 2
AAVB-081 Úroveň dávky 2
Biologický: AAVB-081
Jediné subretinální podávání
Experimentální: Kohorta 3
Úroveň dávky AAVB-081
Biologický: AAVB-081
Jediné subretinální podávání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Měření počtu a závažnosti nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po léčbě AAVB-081
Časové okno: 61 měsíců
61 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změňte se z výchozí hodnoty v mikroperimetrii po ošetření AAVB-081
Časové okno: 61 měsíců
61 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty ve statické perimetrii po ošetření AAVB-081
Časové okno: 61 měsíců
61 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AAVantgarde Bio Srl

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 081-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit