Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование субретично инъецированного AAVB-081 у пациентов с синдромом Ашера типа IB (USH1B) Pigmentosa Pigmentosa

1 мая 2025 г. обновлено: AAVantgarde Bio Srl

Фаза 1/2 Многоцентровое, открытое исследование по эскалации дозы, безопасности и эффективности субретинального введения двойного AAV8.MYO7A, AAVB-081 у субъектов с синдромом Ашера типа IB (USSH1B) Pigmentosa

Цель исследования 081-101 состоит в том, чтобы оценить безопасность и переносимость одной субретинальной инъекции AAVB-081 у пациентов с USH1B с пигментом ретинита из-за мутации в гене MYO7A. Исследование также оценит первоначальную эффективность после введения AAVB-081.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Италия
      • Naples, Италия
        • Рекрутинг
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Контакт:
          • Francesca Simonelli
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Moorfields Eye Hospital
        • Контакт:
          • Michel Michaelides
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Retina Clinic London
        • Контакт:
          • Paulo E Stanga

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Молекулярный диагноз USB1B из -за мутации myo7a
  • Готовность придерживаться протокола для информированного согласия

Критерии исключения:

  • Нежелание удовлетворить требования исследования
  • Участие в клиническом исследовании с исследовательским продуктом за последние 6 месяцев
  • Предыдущее участие в другом исследовании генной терапии
  • Любое состояние, которое исключит субретинальную хирургию
  • Усложнение глазных и/или системных заболеваний

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
AAVB-081 Доза 1 Уровень 1
Биологический: AAVB-081
Единое субретинальное введение
Экспериментальный: Когорта 2
AAVB-081 Доза 2 Уровень 2
Биологический: AAVB-081
Единое субретинальное введение
Экспериментальный: Когорта 3
AAVB-081 Доза 3 Уровень 3
Биологический: AAVB-081
Единое субретинальное введение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Для измерения количества и тяжести побочных эффектов, связанных с лечением после лечения AAVB-081
Временное ограничение: 61 месяц
61 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в микропериметрии после обработки AAVB-081
Временное ограничение: 61 месяц
61 месяц
Изменение с базовой линии в статической периметрии после обработки AAVB-081
Временное ограничение: 61 месяц
61 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AAVantgarde Bio Srl

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 081-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться