Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus subretinalisesti injektoidusta AAVB-081: stä potilailla, joilla on Usher-oireyhtymätyyppi IB (USH1B) Retinitis pigmentosa

torstai 1. toukokuuta 2025 päivittänyt: AAVantgarde Bio Srl

Vaiheen 1/2 monikeskus, avoin, annoskerros, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus kaksois-AAV8.myo7a: n subretinaalisesta antamisesta, AAVB-081, jolla on Usher-oireyhtymätyyppi IB (USH1B) Retinitis pigmentosa

081-101 -tutkimuksen tarkoituksena on arvioida AAVB-081 yhden subretinaalisen injektion turvallisuus ja siedettävyys USH1B-potilailla, joilla on pigmentosa-retinitis pigmentosa, johtuen Myo7a-geenin mutaatiosta. Tutkimuksessa arvioidaan myös alkuperäistä tehokkuutta AAVB-081: n antamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Naples, Italia
        • Rekrytointi
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Ottaa yhteyttä:
          • Francesca Simonelli
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Moorfields Eye Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michel Michaelides
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Retina Clinic London
        • Ottaa yhteyttä:
          • Paulo E Stanga

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • USB1B: n molekyylidiagnoosi myo7a -mutaation vuoksi
  • Halukkuus noudattaa protokollaa tietoista suostumusta kohti

Poissulkemiskriteerit:

  • Haluttomuus vastata tutkimuksen vaatimuksiin
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkintatuotteen kanssa viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Aikaisempi osallistuminen toiseen geeniterapiakokeeseen
  • Kaikki tilat, jotka estäisivät subretinaalileikkauksen
  • Monimutkaiset silmä- ja/tai systeemiset sairaudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
AAVB-081-annostaso 1
Biologinen: AAVB-081
Yhden subretinaalin antaminen
Kokeellinen: Kohortti 2
AAVB-081-annos taso 2
Biologinen: AAVB-081
Yhden subretinaalin antaminen
Kokeellinen: Kohortti 3
AAVB-081-annostaso 3
Biologinen: AAVB-081
Yhden subretinaalin antaminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten määrän ja vakavuuden mittaamiseksi hoidon jälkeen AAVB-081
Aikaikkuna: 61 kuukautta
61 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta mikroperimetriassa hoidon jälkeen AAVB-081
Aikaikkuna: 61 kuukautta
61 kuukautta
Muutos lähtötasosta staattisessa kehässä AAVB-081: n hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 61 kuukautta
61 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AAVantgarde Bio Srl

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 081-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa