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Studio di AAVB-081 iniettato subretinalmente in pazienti con sindrome di Usher Tipo IB (USH1B) Retinite pigmentosa

1 maggio 2025 aggiornato da: AAVantgarde Bio Srl

Un multicentrico di fase 1/2, lobel aperto, escalation della dose, sicurezza ed efficacia della somministrazione subretinale di AAV8 doppio.myo7a, AAVB-081 in soggetti con sindrome di Usher Tipo IB (USH1B) Retinite Pigmentosa

Lo scopo dello studio 081-101 è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola iniezione subretinale di AAVB-081 nei pazienti USH1b con retinite pigmentosa a causa di una mutazione nel gene MyO7A. Lo studio valuterà anche l'efficacia iniziale a seguito dell'amministrazione AAVB-081.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Naples, Italia
        • Reclutamento
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Contatto:
          • Francesca Simonelli
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Moorfields Eye Hospital
        • Contatto:
          • Michel Michaelides
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Retina Clinic London
        • Contatto:
          • Paulo E Stanga

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi molecolare di USB1B a causa della mutazione MyO7A
  • Disponibilità ad aderire al protocollo per consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Riluttanza a soddisfare i requisiti dello studio
  • Partecipazione a uno studio clinico con un prodotto di indagine negli ultimi 6 mesi
  • Partecipazione precedente a un altro studio di terapia genica
  • Qualsiasi condizione che precluderebbe la chirurgia subretinale
  • Complicando le malattie oculari e/o sistemiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
AAVB-081 Dose Livello 1
Biologico: AAVB-081
Somministrazione subretinale singola
Sperimentale: Coorte 2
AAVB-081 Dose Livello 2
Biologico: AAVB-081
Somministrazione subretinale singola
Sperimentale: Coorte 3
AAVB-081 Dose Livello 3
Biologico: AAVB-081
Somministrazione subretinale singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Per misurare il numero e la gravità degli eventi avversi relativi al trattamento dopo il trattamento con AAVB-081
Lasso di tempo: 61 mesi
61 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella microperimetria dopo il trattamento con AAVB-081
Lasso di tempo: 61 mesi
61 mesi
Modifica dal basale nella perimetria statica dopo il trattamento con AAVB-081
Lasso di tempo: 61 mesi
61 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AAVantgarde Bio Srl

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 081-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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