Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wstrzykniętego podrejnie AAVB-081 u pacjentów z zespołem Ushera typu IB (USH1B) zapalenie siatkówki Pigmentosa

1 maja 2025 zaktualizowane przez: AAVantgarde Bio Srl

Faza 1/2 wieloośrodkowa, otwarta, eskalacja dawki, bezpieczeństwo i skuteczność podawania podwójnego AAV8.MYO7A, AAVB-081 u pacjentów z zespołem Ushera typu IB (Ush1b) zapalenie siatkówki PigmentosaSa

Celem badania 081-101 jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkowego AAVB-081 u pacjentów z USH1B z zapaleniem siatkówki pigmentosa z powodu mutacji w genie MYO7A. Badanie oceni również początkową skuteczność po podaniu AAVB-081.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Naples, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Kontakt:
          • Francesca Simonelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Moorfields Eye Hospital
        • Kontakt:
          • Michel Michaelides
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Retina Clinic London
        • Kontakt:
          • Paulo E Stanga

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnostyka molekularna USB1B z powodu mutacji MyO7A
  • Gotowość do przestrzegania protokołu na świadomą zgodę

Kryteria wykluczenia:

  • Niechęć do spełnienia wymagań badania
  • Udział w badaniu klinicznym z produktem dochodzeniowym w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Poprzedni udział w innym badaniu terapii genowej
  • Każdy stan, który wykluczałby operację podsiatkową
  • Komplikowanie chorób oka i/lub ogólnoustrojowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
AAVB-081 Poziom dawki 1
Biologiczny: AAVB-081
Pojedyncze podawanie podsiatków
Eksperymentalny: Kohorta 2
AAVB-081 Dawka poziom 2
Biologiczny: AAVB-081
Pojedyncze podawanie podsiatków
Eksperymentalny: Kohorta 3
AAVB-081 Dawka poziom 3
Biologiczny: AAVB-081
Pojedyncze podawanie podsiatków

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby zmierzyć liczbę i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem po leczeniu AAVB-081
Ramy czasowe: 61 miesięcy
61 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w mikroperymetrii po obróbce AAVB-081
Ramy czasowe: 61 miesięcy
61 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w statycznej obwodzie po leczeniu AAVB-081
Ramy czasowe: 61 miesięcy
61 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AAVantgarde Bio Srl

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 081-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj