Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af subretinalt injiceret AAVB-081 hos patienter med Usher Syndrome Type Ib (Ush1b) retinitis pigmentosa

1. maj 2025 opdateret af: AAVantgarde Bio Srl

En fase 1/2 multicenter, open-label, dosisoptrapning, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af subretinal administration af dobbelt AAV8.MYO7A, AAVB-081 i personer med Usher Syndrome Type IB (Ush1b) Tarningis Pigmentosa

Formålet med 081-101-undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt subretinal injektion af AAVB-081 hos USH1B-patienter med retinitis pigmentosa på grund af en mutation i MyO7A-genet. Undersøgelsen vil også vurdere den indledende effektivitet efter AAVB-081-administration.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Moorfields Eye Hospital
        • Kontakt:
          • Michel Michaelides
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Retina Clinic London
        • Kontakt:
          • Paulo E Stanga
  • Italien
      • Naples, Italien
        • Rekruttering
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Kontakt:
          • Francesca Simonelli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Molekylær diagnose af USB1B på grund af MyO7A -mutation
  • Vilje til at overholde protokollen pr. Informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillighed til at imødekomme kravene i undersøgelsen
  • Deltagelse i en klinisk undersøgelse med et undersøgelsesprodukt i de sidste 6 måneder
  • Tidligere deltagelse i et andet forsøg på genterapi
  • Enhver betingelse, der ville udelukke subretinal kirurgi
  • Komplicerende okulære og/eller systemiske sygdomme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1
AAVB-081 Dosisniveau 1
Biologisk: AAVB-081
Enkelt subretinal administration
Eksperimentel: Kohort 2
AAVB-081 Dosisniveau 2
Biologisk: AAVB-081
Enkelt subretinal administration
Eksperimentel: Kohort 3
AAVB-081 Dosisniveau 3
Biologisk: AAVB-081
Enkelt subretinal administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at måle antallet og sværhedsgraden af ​​behandlingsrelaterede bivirkninger efter behandling med AAVB-081
Tidsramme: 61 måneder
61 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i mikroperimetri efter behandling med AAVB-081
Tidsramme: 61 måneder
61 måneder
Ændring fra baseline i statisk perimetri efter behandling med AAVB-081
Tidsramme: 61 måneder
61 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AAVantgarde Bio Srl

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2024

Først opslået (Faktiske)

19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 081-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner