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Untersuchung von subartinal injiziertem AAVB-081 bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa vom Typ IB (USH1B) des Usher-Syndroms (uH1b)

1. Mai 2025 aktualisiert von: AAVantgarde Bio Srl

A Phase 1/2 Multizentrum, Open-Label, Dosis Eskalation, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Subretinale Verabreichung von Dual AAV8.MYO7A, AAVB-081 bei Probanden mit dem Usher-Syndrom Typ IB (UH1B) Retinitis Pigmentosa

Der Zweck der Studie von 081-101 besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen subretinalen Injektion von AAVB-081 bei USH1B-Patienten mit Retinitis-Pigmentosa aufgrund einer Mutation im Myo7a-Gen zu bewerten. Die Studie wird auch die anfängliche Wirksamkeit nach AAVB-081-Verabreichung bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Naples, Italien
        • Rekrutierung
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Kontakt:
          • Francesca Simonelli
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Moorfields Eye Hospital
        • Kontakt:
          • Michel Michaelides
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Retina Clinic London
        • Kontakt:
          • Paulo E Stanga

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnose von USB1B aufgrund der MyO7A -Mutation
  • Bereitschaft zur Einhaltung von Protokoll pro Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Unwilligkeit, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Untersuchungsprodukt in den letzten 6 Monaten
  • Frühere Teilnahme an einer anderen Gen -Therapie -Studie
  • Jede Erkrankung, die subretinale Operationen ausschließen würde
  • Komplizieren von Augen- und/oder systemischen Erkrankungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
AAVB-081 Dosisstufe 1
Biologisch: AAVB-081
Einzelne Subretinale Verabreichung
Experimental: Kohorte 2
AAVB-081 Dosis Level 2
Biologisch: AAVB-081
Einzelne Subretinale Verabreichung
Experimental: Kohorte 3
AAVB-081 Dosis Level 3
Biologisch: AAVB-081
Einzelne Subretinale Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um die Anzahl und Schwere der behandlungsbezogenen unerwünschten Ereignisse nach der Behandlung mit AAVB-081 zu messen
Zeitfenster: 61 Monate
61 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie nach der Behandlung mit AAVB-081 vom Ausgangswert in der Mikroperimetrie
Zeitfenster: 61 Monate
61 Monate
Wechseln Sie nach der Behandlung mit AAVB-081 vom Ausgangswert in der statischen Perimetrie
Zeitfenster: 61 Monate
61 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AAVantgarde Bio Srl

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 081-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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