어셔 증후군 IB (USH1B) 망막염 안료 인 Culmentosa 환자에서 SUBRETINALLY AAVB-081에 대한 연구
2025년 5월 1일 업데이트: AAVantgarde Bio Srl
1/2 단계 다기관, 오픈 라벨, 용량 에스컬레이션, 안전 및 효능 연구 이중 AAV8.MyO7A, AAVB-081의 Specretinal 투여에 대한 안전성 및 효능 연구.
081-101 연구의 목적은 myO7A 유전자의 돌연변이로 인해 망막염 색소증이있는 USH1B 환자에서 AAVB-081의 단일 해당 주사의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구는 또한 AAVB-081 투여 후 초기 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Operations Manager
- 전화번호: +448000465680
- 이메일: clinicaltrials@aavantgarde.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- myO7A 돌연변이로 인한 USB1B의 분자 진단
- 사전 동의에 따라 프로토콜을 고수하려는 의지
제외 기준 :
- 연구의 요구 사항을 충족시키지 못하고 있습니다
- 지난 6 개월 동안 조사 제품을 사용한 임상 연구 참여
- 다른 유전자 요법 시험에 대한 이전 참여
- 해당 수술을 방해하는 모든 상태
- 안구 및/또는 전신 질환 복잡한
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 1
AAVB-081 용량 수준 1
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단일 하위 투여
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실험적: 코호트 2
AAVB-081 용량 레벨 2
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단일 하위 투여
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실험적: 코호트 3
AAVB-081 용량 레벨 3
|
단일 하위 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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AAVB-081로 치료 한 후 치료 관련 부작용의 수와 심각도를 측정하려면
기간: 61 개월
|
61 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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AAVB-081로 처리 한 후 미세 측정법의 기준선에서 변화
기간: 61 개월
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61 개월
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AAVB-081로 처리 한 후 정적 경계의 기준선에서 변경
기간: 61 개월
|
61 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 2일
기본 완료 (추정된)
2025년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 5월 1일
마지막으로 확인됨
2025년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 081-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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