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Estudo de AAVB-081 injetado sub-retinalmente em pacientes com síndrome de Usher tipo IB (Ush1b) Retinite Pigmentosa

1 de maio de 2025 atualizado por: AAVantgarde Bio Srl

Um estudo multicêntrico, com rótulo aberto, escalado de dose, segurança e eficácia da administração sub-retiniana de Aav8.myo7a, AAVB-081 em indivíduos com síndrome de Usher tipo IB (USH1b) retinite pigmentosa

O objetivo do estudo 081-101 é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única injeção sub-retiniana de AAVB-081 em pacientes com USH1b com retinite pigmentosa devido a uma mutação no gene myo7a. O estudo também avaliará a eficácia inicial após a administração do AAVB-081.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Itália
      • Naples, Itália
        • Recrutamento
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Contato:
          • Francesca Simonelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Moorfields Eye Hospital
        • Contato:
          • Michel Michaelides
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Retina Clinic London
        • Contato:
          • Paulo E Stanga

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico molecular de USB1b devido à mutação myo7a
  • Disposição de aderir ao protocolo por consentimento informado

Critérios de exclusão:

  • Falta de vontade de atender aos requisitos do estudo
  • Participação em um estudo clínico com um produto de investigação nos últimos 6 meses
  • Participação anterior em outro estudo de terapia genética
  • Qualquer condição que impeça a cirurgia sub -retiniana
  • Complicando doenças oculares e/ou sistêmicas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
AAVB-081 Dose Nível 1
Biológico: AAVB-081
Administração sub -retiniana única
Experimental: Coorte 2
AAVB-081 Dose Nível 2
Biológico: AAVB-081
Administração sub -retiniana única
Experimental: Coorte 3
AAVB-081 Dose Nível 3
Biológico: AAVB-081
Administração sub -retiniana única

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Para medir o número e a gravidade dos eventos adversos relacionados ao tratamento após o tratamento com AAVB-081
Prazo: 61 meses
61 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na microperimetria após o tratamento com AAVB-081
Prazo: 61 meses
61 meses
Mudança da linha de base na perimetria estática após o tratamento com AAVB-081
Prazo: 61 meses
61 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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AAVantgarde Bio Srl

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de julho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

19 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 081-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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