Studie av subretinalt injisert AAVB-081 hos pasienter med Usher Syndrome Type IB (USH1B) Retinitis Pigmentosa
1. mai 2025 oppdatert av: AAVantgarde Bio Srl
En fase 1/2 multisenter, åpen etikett, dose opptrapping, sikkerhet og effektivitetsstudie av subretinal administrering av dobbelt AAV8.Myo7a, AAVB-081 hos personer med Usher syndrom type IB (Ush1b) retinitis pigmentosa
Hensikten med 081-101-studien er å evaluere sikkerheten og toleransen for en enkelt subretinal injeksjon av AAVB-081 hos USH1B-pasienter med retinitt pigmentosa på grunn av en mutasjon i Myo7a-genet.
Studien vil også vurdere den første effekten etter AAVB-081-administrering.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Operations Manager
- Telefonnummer: +448000465680
- E-post: clinicaltrials@aavantgarde.com
Studiesteder
-
-
-
Naples, Italia
- Rekruttering
- University of Campania Luigi Vanvitelli
-
Ta kontakt med:
- Francesca Simonelli
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Moorfields Eye Hospital
-
Ta kontakt med:
- Michel Michaelides
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Retina Clinic London
-
Ta kontakt med:
- Paulo E Stanga
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Molekylær diagnose av USB1B på grunn av Myo7a -mutasjon
- Vilje til å overholde protokollen per informert samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Uvillighet til å oppfylle kravene i studien
- Deltakelse i en klinisk studie med et undersøkelsesprodukt de siste 6 månedene
- Tidligere deltakelse i en annen genterapiforsøk
- Enhver tilstand som vil utelukke subretinal kirurgi
- Kompliserer okulære og/eller systemiske sykdommer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
AAVB-081 Dosenivå 1
|
Enkelt subretinal administrering
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
AAVB-081 Dosenivå 2
|
Enkelt subretinal administrering
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
AAVB-081 Dosenivå 3
|
Enkelt subretinal administrering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å måle antall og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger etter behandling med AAVB-081
Tidsramme: 61 måneder
|
61 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i mikroperimetri etter behandling med AAVB-081
Tidsramme: 61 måneder
|
61 måneder
|
|
Endring fra baseline i statisk perimetri etter behandling med AAVB-081
Tidsramme: 61 måneder
|
61 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. juli 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdom
- Øyesykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Medfødte abnormiteter
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Synsforstyrrelser
- Sensasjonsforstyrrelser
- Abnormiteter, flere
- Øresykdommer
- Retinale sykdommer
- Netthinnedystrofier
- Døv-blinde lidelser
- Døvhet
- Hørselstap
- Hørselsforstyrrelser
- Hørselstap, sensorineuralt
- Blindhet
- Netthinnedegenerasjon
- Syndrom
- Usher syndrom
- Netthinnebetennelse
- Retinitis Pigmentosa
Andre studie-ID-numre
- 081-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .