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Estudio de AAVB-081 inyectado subretinalmente en pacientes con síndrome de Usher tipo IB (USH1B) pigmentosa

1 de mayo de 2025 actualizado por: AAVantgarde Bio Srl

Estudio de fase 1/2 multicéntrico, abierta, escalada de dosis, seguridad y eficacia de la administración subretiniana de AAV8.myo7a, AAVB-081 en sujetos con síndrome de Usher tipo IB (USH1B) Retinitis Pigmentosa

El propósito del estudio 081-101 es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una sola inyección subretiniana de AAVB-081 en pacientes con USH1B con retinitis pigmentosa debido a una mutación en el gen MYO7A. El estudio también evaluará la eficacia inicial después de la administración AAVB-081.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Naples, Italia
        • Reclutamiento
        • University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Contacto:
          • Francesca Simonelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Moorfields Eye Hospital
        • Contacto:
          • Michel Michaelides
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Retina Clinic London
        • Contacto:
          • Paulo E Stanga

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico molecular de USB1B debido a la mutación mio7a
  • Disposición para adherirse al protocolo por consentimiento informado

Criterios de exclusión:

  • No voluntad para cumplir con los requisitos del estudio
  • Participación en un estudio clínico con un producto de investigación en los últimos 6 meses
  • Participación previa en otro ensayo de terapia génica
  • Cualquier condición que impida la cirugía subretinal
  • Complicar enfermedades oculares y/o sistémicos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
AAVB-081 Nivel de dosis 1
Biológico: AAVB-081
Administración subretinal individual
Experimental: Cohorte 2
AAVB-081 Nivel de dosis 2
Biológico: AAVB-081
Administración subretinal individual
Experimental: Cohorte 3
AAVB-081 Nivel de dosis 3
Biológico: AAVB-081
Administración subretinal individual

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Para medir el número y la gravedad de los eventos adversos relacionados con el tratamiento después del tratamiento con AAVB-081
Periodo de tiempo: 61 meses
61 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio de la línea de base en microperimetría después del tratamiento con AAVB-081
Periodo de tiempo: 61 meses
61 meses
Cambio de la línea de base en perimetría estática después del tratamiento con AAVB-081
Periodo de tiempo: 61 meses
61 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AAVantgarde Bio Srl

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

19 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 081-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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