小児免疫性血小板減少性紫斑病におけるステロイド抵抗性 (ITP)

免疫性血小板減少症（ITP、血小板数 < 100 × 109/L）は、最も一般的な後天性小児出血性疾患であり、臨床的には他の血小板減少症の原因がない場合の血小板数の低下が特徴です [1、2]。

ITP の推定発生率は年間 100 万人あたり 100 人です。これらの症例の約半数は、以前は健康だった子供に発生しており、最も頻繁に起こる血液疾患です[3]。

ほとんどの子供は、軽度のウイルス感染後に急性紫斑と打撲という典型的な病歴を示します[4]。 重症の場合は、頭蓋内出血（重篤な合併症は0.5％が最も多いが、成人でも発生するのは最も稀）、小児の1.5％に胃腸出血、尿生殖器出血が発生する可能性があります[5]。

ITPに関する国際作業部会は、以下の臨床段階に従ってITPを定義しています[6]。 これらは次のとおりです。

新たにITPと診断されたのは、診断後最初の3か月以内です。 永続的 ITP は 3 ～ 12 か月です。 慢性 ITP は 12 か月以上続きます。 難治性 ITP は、脾臓摘出術後に血小板数が回復しないことです。 治療が必要だが、生命を脅かす出血はない小児の場合、IVIG や抗 D 薬よりもコルチコステロイドが第一選択治療として推奨されます [2]。

米国血液学会のガイドラインでは、プレドニゾンを 2 ～ 4 mg/kg/日で投与する 5 ～ 7 日間のコースを推奨しています [2]。 小児の 75% がステロイドに反応し、血小板は 2 ～ 7 日までに止血範囲まで回復します [7]。 血小板のより急速な増加が望ましい場合は、IV メチルプレドニゾロンを使用できます。 抗D剤とメチルプレドニゾロンの結果を比較した研究[8]、およびメチルプレドニゾロンとデキサメタゾンを比較した研究[9]では、すべてのグループで軽度の副作用を伴う同様の奏効率が示されました。

研究によると、コルチコステロイドに曝露された患者の98%が1つ以上の副反応を経験し、患者の38%はコルチコステロイド療法を中止または減らす必要があることが示されています[10]。

この研究は、新たな ITP 患者がコルチコステロイド抵抗性のリスクが高いかどうかを評価するための新しい予測モデルを開発し、臨床医がより良い治療法を選択できるようにすることを目的としているため、患者をステロイド応答性とステロイド抵抗性の 2 つのグループに分けます。