Steroidresistenz bei pädiatrischer immunthrombozytopenischer Purpura (ITP)

Immunthrombozytopenie (ITP, Thrombozytenzahl < 100 × 109/l) ist die häufigste erworbene Blutungsstörung im Kindesalter, die klinisch durch eine niedrige Thrombozytenzahl ohne andere Thrombozytopenieursachen gekennzeichnet ist [1,2].

Die geschätzte Inzidenz von ITP liegt bei 100 Fällen pro einer Million Menschen pro Jahr; Etwa die Hälfte dieser Fälle tritt bei zuvor gesunden Kindern auf und stellt dort die häufigste Bluterkrankung dar [3].

Bei den meisten Kindern kommt es in der Vorgeschichte typischerweise zu akuter Purpura und Blutergüssen nach einer leichten Virusinfektion [4]. In schweren Fällen können intrakranielle Blutungen (mit 0,5 % die schwerwiegendste Komplikation, aber auch die seltenste bei Erwachsenen), gastrointestinale Blutungen bei 1,5 % der Kinder und urogenitale Blutungen auftreten [5].

Die Internationale Arbeitsgruppe für ITP definiert ITP gemäß den folgenden klinischen Phasen [6]. Diese lauten wie folgt:

Eine neu diagnostizierte ITP tritt in den ersten drei Monaten nach der Diagnose auf. Die anhaltende ITP dauert 3–12 Monate. Chronische ITP dauert > 12 Monate. Unter refraktärer ITP versteht man das Versagen, die Thrombozytenzahl nach einer Splenektomie wiederherzustellen. Für Kinder, die eine Therapie benötigen, aber keine lebensbedrohlichen Blutungen haben, sind Kortikosteroide die empfohlene Erstlinientherapie gegenüber IVIG oder Anti-D [2].

Richtlinien der American Society of Hematology empfehlen eine 5–7-tägige Behandlung mit Prednison in einer Dosierung von 2–4 mg/kg/Tag [2]. 75 Prozent der Kinder reagieren auf Steroide, wobei sich die Blutplättchen nach 2–7 Tagen wieder im hämostatischen Bereich erholen [7]. Wenn ein schnellerer Anstieg der Blutplättchen gewünscht wird, kann intravenös Methylprednisolon verwendet werden. Studien zum Vergleich der Ergebnisse zwischen Anti-D und Methylprednisolon [8] und zum Vergleich von Methylprednisolon mit Dexamethason [9] zeigten in allen Gruppen ähnliche Ansprechraten mit geringfügigen Nebenwirkungen.

Eine Studie zeigt, dass bei 98 % der Patienten mit Kortikosteroidexposition ein oder mehrere Nebenwirkungen auftraten und 38 % der Patienten die Kortikosteroidtherapie abbrechen oder reduzieren mussten [10].

Diese Forschung zielt darauf ab, ein neues Vorhersagemodell zu entwickeln, um zu bewerten, ob bei neuen ITP-Patienten ein hohes Risiko einer Kortikosteroidresistenz besteht, und um Ärzten bei der Auswahl einer besseren Therapie zu helfen, sodass wir Patienten in zwei Gruppen einteilen: Steroidreaktion und Steroidresistenz.