Steroïdresistentie bij pediatrische immuuntrombocytopenische purpura (ITP)

Immuuntrombocytopenie (ITP, aantal bloedplaatjes < 100 x 109/l) is de meest voorkomende verworven bloedingsstoornis bij kinderen, klinisch gekenmerkt door een laag aantal bloedplaatjes in afwezigheid van andere oorzaken van trombocytopenie [1,2].

De geschatte incidentie van ITP bedraagt ​​100 gevallen op een miljoen mensen per jaar; Ongeveer de helft van deze gevallen komt voor bij voorheen gezonde kinderen, waarbij het de meest voorkomende bloedziekte is [3].

De meeste kinderen vertonen een typische voorgeschiedenis van acute purpura en blauwe plekken na een milde virusinfectie [4]. In ernstige gevallen kunnen intracraniale bloedingen (de meest ernstige complicatie van 0,5%, maar ook de zeldzaamste bij volwassenen), gastro-intestinale bloedingen bij 1,5% van de kinderen en urogenitale bloedingen optreden [5].

De International Working Group on ITP definieert ITP volgens de volgende klinische fasen [6]. Deze zijn als volgt:

Nieuw gediagnosticeerde ITP vindt plaats in de eerste drie maanden na de diagnose. Aanhoudende ITP duurt 3-12 maanden. Chronische ITP duurt > 12 maanden. Refractaire ITP is het onvermogen om het aantal bloedplaatjes te herstellen na splenectomie. Voor kinderen die therapie nodig hebben, maar zonder levensbedreigende bloedingen, zijn corticosteroïden de aanbevolen eerstelijnstherapie boven IVIG of anti-D [2].

Richtlijnen van de American Society of Hematology bevelen een 5-7-daagse prednisonkuur aan, gedoseerd op 2-4 mg/kg/dag [2]. Vijfenzeventig procent van de kinderen reageert op steroïden, waarbij de bloedplaatjes binnen 2 tot 7 dagen herstellen naar een hemostatisch bereik [7]. Als een snellere stijging van het aantal bloedplaatjes gewenst is, kan IV-methylprednisolon worden gebruikt. Studies waarin de uitkomsten tussen anti-D versus methylprednisolon [8] werden vergeleken en methylprednisolon werd vergeleken met dexamethason [9] lieten in alle groepen vergelijkbare responspercentages zien met geringe bijwerkingen.

Uit een onderzoek blijkt dat 98% van de patiënten die werden blootgesteld aan corticosteroïden één of meer bijwerkingen ondervonden, en dat 38% van de patiënten de behandeling met corticosteroïden moet stopzetten of verminderen [10].

Dit onderzoek heeft tot doel een nieuw voorspellingsmodel te ontwikkelen om te evalueren of nieuwe ITP-patiënten een hoog risico lopen op resistentie tegen corticosteroïden, en artsen te helpen een betere therapie te kiezen. Daarom verdelen we patiënten in twee groepen: steroïderespons en steroïderesistentie.